Maltese
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kalydeco (ivacaftor) - R07AX02

Updated on site: 08-Oct-2017

Isem tal-MediċinaKalydeco
Kodiċi ATCR07AX02
Sustanzaivacaftor
ManifatturVertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd

Kalydeco

ivakaftor

Dan huwa sommarju tar-rapport pubbliku Ewropew ta' valutazzjoni (EPAR) għal Kalydeco. Dan jispjega kif il-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) ivvaluta l-mediċina sabiex wasal għall-opinjoni favorevoli tiegħu li tingħata awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq u r- rakkomandazzjonijiet tiegħu dwar il-kondizzjonijiet ta’ użu għal Kaleydeco.

X’inhu Kalydeco?

Kalydeco huwa mediċina li fiha s-sustanza attiva ivakaftor. Jiġi bħala pilloli (150 mg) u bħala granuli (50 mg u 75 mg) f'qartas.

Għal xiex jintuża Kalydeco?

Kalydeco jintuża fil-kura tal-fibrożi ċistika f’pazjenti minn sentejn ’il fuq li jkollhom waħda mid-disa’ mutazzjonijiet fil-ġene tagħhom għall-proteina msejħa 'regolatur tal-konduttanza transmembrana tal-fibrożi ċistika' (CFTR). Il-mutazzjonijiet huma: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N u S549R (magħrufin ukoll bħala mutazzjonijiet 'gating').

Kalydeco jintuża wkoll għall-kura ta' pazjenti bil-fibrożi ċistika li għandhom minn 18-il sena 'l fuq li jkollhom il-mutazzjoni R117H fil-ġene CFTR.

Il-fibrożi ċistika hija marda li tintiret u li taffettwa liċ-ċelloli li jnixxu l-mukus fil-pulmuni, u liċ-ċelloli li jnixxu l-likwidi diġestivi mill-glandoli fl-imsaren u fil-frixa. Fil-fibrożi ċistika dawn is-sekrezzjonijiet jagħqdu u jikkawżaw imblokk. L-akkumulu ta' sekrezzjonijiet magħquda u li jwaħħlu fil-pulmuni jikkawżaw infjammazzjoni u infezzjoni fit-tul. Fl-imsaren, l-imblokk tat-tubi mill-frixa u mill-fwied kif ukoll il-produzzjoni ta' likwidi diġestivi anomali jwassal għad-dewmien fid-diġestjoni tal-ikel u jikkawża żvilupp ħażin

Minħabba li l-għadd ta’ pazjenti bil-fibrożi ċistika huwa baxx, il-marda titqies ‘rari’, u Kalydeco kien ikklassifikat bħala ‘mediċina orfni’ (mediċina li tintuża f'mard rari) fit-8 ta’ Lulju 2008.

© European Medicines Agency, 2015. Ir-riproduzzjoni hija awtorizzata kemm-il darba jissemma' s-sors oriġinali.

Il-mediċina tista’ tinkiseb biss b’riċetta ta’ tabib.

Kif jintuża Kalydeco?

Kalydeco għandu jiġi preskritt biss minn tobba li jkollhom esperjenza fil-kura tal-fibrożi ċistika, u huma biss dawk il-pazjenti li ġew ikkonfermati li għandhom waħda mill-għaxar mutazzjonijiet li għandhom jiġu preskritti l-mediċina.

Għal tfal li għandhom minn sentejn 'il fuq u li jiżnu inqas minn 25 kg għandhom jintużaw il-granuli. Dawn għandhom jitħalltu ma' 5 ml ta' ikel artab jew likwidu biex issir sospensjoni li għandha tittieħed mill-ħalq. Għal tfal li jiżnu bejn 14 u 25 kg id-doża rakkomandata hija ta' 75 mg darbtejn kuljum. Fi tfal li jiżnu inqas minn 14 kg, id-doża rakkomandata tiddependi mill-piż tal-ġisem.

Il-pilloli jintużaw fi tfal li għandhom minn 6 snin 'il fuq u li jiżnu 25 kg jew aktar. Id-doża rakkomandata hija pillola waħda ta' 150 mg darbtejn kuljum.

Il-pilloli u l-granuli għandhom jittieħdu f'intervalli ta' 12-il siegħa ’l bogħod minn xulxin mal-ikel li jkun fih ix-xaħam, bħal ikliet ippreparati bil-butir jew żjut jew ikel li jkun fih il-bajd, il-ġobon, il- lewż, il-ħalib mhux xkumat jew mal-laħam. Ikel li jkun fih il-grejpfrut jew larinġ ta’ Seville għandu jiġi evitat waqt il-kura b’Kalydeco peress li dan jista’ jaffettwa l-mod kif il-mediċina tiġi assorbita u mkissra fil-ġisem.

Għandhom isiru testijiet tad-demm li jikkontrollaw il-funzjoni tal-fwied qabel tinbeda l-kura b'Kalydeco u regolarment matul il-kura. F’pazjenti bi tnaqqis sever fil-funzjoni tal-fwied, il-kura b’Kalydeco għandha tinbeda biss jekk il-benefiċċji jkunu ikbar mir-riskji. Dawn il-pazjenti għandhom jinbdew b'doża baxxa ħafna li għandha tingħata jum iva u jum le. F’pazjenti li jkunu qegħdin jieħdu ċerti tipi ta’ mediċini jista’ jenħtieġ li jsiru modifiki fid-dożaġġ ta’ Kalydeco. Għal aktar informazzjoni, ara s-sommarju tal-karatteristiċi tal-prodott (parti wkoll mill-EPAR).

Kif jaħdem Kalydeco?

Il-fibrożi ċistika tiġi kkawżata minn mutazzjoni fil-ġene CFTR. Il-mutazzjoni tikkawża problemi bil- kanali tal-proteini involuti fil-produzzjoni ta' sekrezzjonijiet bħall-mukus u l-likwidi diġestivi. Dawn il-kanali jintużaw fit-trasport ta’ joni (atomi u molekuli ċċarġjati) ’l ġewwa u ’l barra miċ-ċelloli li jipproduċu sekrezzjoni. Meta l-kanali jkunu difettużi, is-sekrezzjonijiet jistgħu jsiru magħquda b'mod anomalu.

Is-sustanza attiva f’Kalydeco, l-ivakaftor, iżżid l-attività tal-kanali difettużi fil-pazjenti bil- mutazzjonijet G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R jew R117H. Din tinnormalizza t-trasport ta’ joni fil-kanali u dan jagħmel it-tnixxijiet anqas magħquda u b’hekk itaffi s-sintomi tal-marda.

Kif ġie studjat Kalydeco?

Kalydeco tqabbel ma’ plaċebo f’żewġ studji ewlenin li fihom ħadu sehem 219-il pazjent bil-fibrożi ċistika li kellhom il-mutazzjoni G551D. Wieħed mill-istudji sar fuq pazjenti li kellhom ’il fuq minn 12-il sena, filwaqt li fl-ieħor ħadu sehem pazjenti bejn is-sitt snin u t-12-il sena.

It-tielet studju investiga l-effikaċja ta’ Kalydeco f’pazjenti bil-fibrożi ċistika minħabba diversi mutazzjoniijiet li mhumiex G551D. L-istudju involva 39 pazjent li kellhom 'il fuq minn 6 snin u qabbel Kalydeco ma’ plaċebo.

Ir-raba' studju investiga l-effikaċja ta' Kalydeco f'pazjenti bil-fibrożi ċistika li kellhom il-mutazzjoni R117H. L-istudju kien jinkludi 69 pazjent minn 6 snin 'il fuq.

Il-kejl ewlieni tal-effikaċja f'dawn l-istudji kien ibbażat fuq it-titjib fil-perċentwal tal-volum espiratorju furzat previst f'sekonda (FEV1) tal-pazjenti, aġġustat skont l-età, it-tul u s-sess tal- pazjent. FEV1 huwa l-ammont massimu ta' arja li persuna tieħu nifs 'il barra f'sekonda u huwa kejl ta' kemm jaħdmu tajjeb il-pulmuni.

Il-ħames studju investiga s-sigurtà ta' granuli ta' Kalydeco f'34 pazjent ta' bejn is-sentejn u l-5 snin li kellhom fibrożi ċistika minħabba mutazzjoni G551D jew S549N. L-istudju ħares lejn il-piż tal- ġisem u l-ammont ta' klorur fl-għaraq, li t-tnejn li huma jitnaqqsu f'pazjenti bil-fibrożi ċistika.

X’benefiċċju wera Kalydeco f’dawn l-istudji?

Kalydeco wera li kien effikaċi fit-titjib tal-funzjoni tal-pulmun f’pazjenti bil-fibrożi ċistika li kellhom il-mutazzjoni G551D. Wara 24 ġimgħa kura, il-pazjenti li kellhom minn 12-il sena ’l fuq li ħadu Kalydeco kellhom medja ta’ titjib fil-perċentwal ta’ FEV1 previst ta’ 10.6 punti perċentwali iktar minn dawk li kienu ħadu l-plaċebo. Riżultati simili ntwerew f’pazjenti li kellhom bejn is-6 snin u l- 11-il sena, fejn il-kura b’Kalydeca wasslet għal titjib ta’ 12.5 punti perċentwali iktar mill-plaċebo.

Kalydeco kien effettiv ukoll f’pazjenti bil-mutazzjonijiet li mhumiex G551D. Fit- tielet studju, wara 8 ġimgħat kura l-pazjenti li ħadu Kalydeco kellhom titjib medju ta’ 10.7 punti perċentwali iktar minn dawk li kienu ħadu l-plaċebo. Fir-raba' studju fil-pazjenti bil-mutazzjoni R117H, ma dehret l-ebda differenza bejn il-plaċebo u Kalydeco għal tfal li għandhom minn 6 snin 'il fuq. Madankollu, meta ġie analizzat is-subsett waħdu ta' pazjenti li għandhom minn 18-il sena 'l fuq, deher titjib medju ta' madwar 5.0 punti perċentwali f'pazjenti li ħadu Kalydeco meta mqabbla ma' pazjenti li ħadu l- plaċebo.

Fl-istudju ta' tfal ta' bejn is-sentejn u l-5 snin, il-granuli ta' Kalydeco kellhom effett pożittiv fuq il- piż tal-ġisem u l-ammont ta' klorur li kien hemm fl-għaraq.

X’inhu r-riskju assoċjat ma’ Kalydeco?

L-effetti sekondarji l-aktar komuni b'Kalydeco li dehru f'pazjenti minn 6 snin 'il fuq huma wġigħ ta' ras (23.9%), griżmejn misluħa (22.0%), infezzjoni fil-passaġġ respiratorju tan-naħa ta' fuq (irjiħat, 22.0%), konġestjoni fl-imnieħer (20.2%), uġigħ addominali (fiż-żaqq) (15.6%), nasofarinpite (infjammazzjoni tal-imnieħer u l-gerżuma, 14.7%), dijarrea (12.8%), sturdament (9.2%), raxx (12.8%), batterji fl-isputum (12.8%) u żieda f'ċerti enżimi tal-fwied (12.8%).

Fi tfal ta' bejn is-sentejn u l-5 snin l-effetti sekondarji l-aktar komuni huma konġestjoni fl-imnieħer (26.5 %), infezzjoni fil-passaġġ respiratorju tan-naħa ta' fuq (23.5 %), żieda fl-enżimi tal-fwied (14.7 %), raxx (11.8 %) u batterji fl-isputum (11.8 %).

Għal-lista sħiħa tal-effetti sekondarji u r-restrizzjonijiet kollha b’Kalydeco, ara l-fuljett ta' tagħrif.

Għaliex ġie approvat Kalydeco?

Intwera li Kalydeco jtejjeb il-funzjoni tal-pulmun f'pazjenti li għandhom minn sitt snin 'il fuq li kellhom waħda mid-disa' mutazzjonijiet CFTR 'gating' u f'pazjenti li għandhom minn 18-il sena 'l fuq li kellhom mutazzjoni R117H. Data addizzjonali tappoġġa wkoll l-effikaċja ta' Kalydeco fi tfal ta' bejn is-sentejn u l-5 snin b'mutazzjoni G551D jew S549N. Intwera wkoll li l-mediċina għandha profil tas-sigurtà aċċettabbli. Is-CHMP ikkonkluda li l-benefiċċji ta’ Kalydeco huma akbar mir-riskji tiegħu u rrakkomanda li jingħata awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq. Madankollu s-CHMP innota wkoll li kien hemm data limitata dwar l-effetti f'terminu itwal tal-mediċina u li l-kumpanija għandha tipprovdi data ulterjuri.

X’miżuri qegħdin jittieħdu biex jiġi żgurat l-użu sigur u effettiv ta’ Kalydeco?

Ġie żviluppat pjan tal-ġestjoni tar-riskju biex jiġi żgurat li Kalydeco jintuża bl-aktar mod sigur possibbli. Abbażi ta’ dan il-pjan, fis-sommarju tal-karatteristiċi tal-prodott u l-fuljett ta’ tagħrif ġiet inkluża informazzjoni dwar is-sigurtà ta’ Kalydeco, inklużi l-prekawzjonijiet xierqa li għandhom ikunu segwiti mill-professjonisti tal-kura tas-saħħa u l-pazjenti.

Barra minn hekk, il-kumpanija qed twettaq studju ta' osservazzjoni fuq ħames snin biex tivvaluta l- effetti fuq terminu itwal tal-mediċina kif ukoll studju ta' osservazzjoni fuq sitt snin fi tfal li kellhom bejn is-sentejn u l-5 snin fiż-żmien tal-bidu tal-kura biex tivvaluta l-effetti ta' kura bikrija fuq terminu fit-tul.

Informazzjoni oħra dwar Kalydeco

Il-Kummissjoni Ewropea tat awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq għal Kalydeco valida fl-Unjoni Ewropea kollha fit-23 ta’ Lulju 2012.

L-EPAR sħiħ ta’ Kalydeco jinstab fis-sit web tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Għal aktar informazzjoni dwar il-kura b'Kalydeco aqra l-fuljett ta’ tagħrif (parti mill-EPAR ukoll) jew ikkuntattja lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

Is-sommarju tal-opinjoni tal-Kumitat għal Prodotti Mediċinali Orfni għal Kalydeco jinstab fis-sit web tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Dan is-sommarju ġie aġġornat l-aħħar f'11-2015.

Kummenti

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Għajnuna
  • Get it on Google Play
  • Dwar
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    Drogi ta’ preskrizzjoni elenkati