Maltese
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Updated on site: 10-Oct-2017

Isem tal-MediċinaStrensiq
Kodiċi ATCA16AB
Sustanzaasfotase alfa
ManifatturAlexion Europe SAS

Strensiq

asfotase alfa

Dan huwa sommarju tar-rapport pubbliku Ewropew ta' valutazzjoni (EPAR) għal Strensiq. Dan jispjega kif l-Aġenzija vvalutat il-mediċina biex tirrakkomanda l-awtorizzazzjoni tiegħu fl-UE u l-kondizzjonijiet ta’ użu tiegħu. Dan mhux intiż biex jipprovdi konsultazzjoni prattika dwar l-użu ta’ Strensiq.

Għal informazzjoni prattika dwar l-użu ta’ Strensiq, il-pazjenti għandhom jaqraw il-fuljett ta’ tagħrif jew jikkuntattjaw lit-tabib jew lill-ispiżjar tagħhom.

X’inhu Strensiq u għal xiex jintuża?

Strensiq huwa mediċina li tintuża fit-tul għall-kura ta’ pazjenti b’ipofosfatażija li bdiet fit-tfulija. Ipofosfatażija hija marda rari ereditarja fl-għadam li tista’ twassal għal telf bikri ta’ snien, malformazzjoni fl-għadam, ksur frekwenti fl-għadam, u diffikultà fit-teħid tan-nifs.

Strensiq fih is-sustanza attiva asfotase alfa. Peress li n-numru ta’ pazjenti li jbatu minn ipofosfatażija huwa baxx, il-marda hija kkunsidrata "rari" u fit-3 ta’ Diċembru 2008 Strensiq ġie kklassifikat bħala "mediċina orfni" (mediċina li tintuża f’mard rari).

Kif jintuża Strensiq?

Strensiq jista’ jinkiseb biss b’riċetta ta’ tabib u l-kura għandha tinbeda minn tabib li jkollu esperjenza fil-ġestjoni ta’ mard metaboliku jew fl-għadam.

Il-mediċina hija disponibbli bħala soluzzjoni għal injezzjoni f'kunjetti ta’ qawwiet u volumi differenti. Jingħata b’injezzjoni taħt il-ġilda jew sitt darbiet fil-ġimgħa (f’doża ta’ 1 mg kull kilogramma tal-piż tal- ġisem) jew tliet darbiet fil-ġimgħa (f’doża ta’ 2 mg/kg). Billi l-ammont mogħti jiddependi fuq il-piż tal- ġisem tal-individwu, it-tabib ser ikollu jirranġa d-doża mat-tibdil fil-piż tal-pazjent, speċjalment fi tfal li qegħdin jikbru. Għal aktar informazzjoni, ara l-fuljett ta' tagħrif.

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Kif jaħdem Strensiq?

Ipofosfotażija hija kkawżata minn difetti fil-ġene responsabbli mill-produzzjoni ta’ "alkaline phosphatase mhux speċifika għat-tessut" (ALP), enzima li għandha rwol importanti fil-ħolqien u ż- żamma ta’ għadam b’saħħtu, u l-ġestjoni tal-kalċju u l-fosfat fl-ġisem. Pazjenti b’ipofosfatażija m’għandhomx ALP li tiffunzjona b’mod normali, li jwassal għal għadam dgħajjef. Asfotaze alfa, is- sustanza attiva fi Strensiq, hija kopja mmodifikata tal-enzima ALP u sservi ta’ sostitut għal enzima difettuża, u b’hekk iżżid il-livelli ta’ ALP li tiffunzjona.

X’inhuma l-benefiċċji ta’ Strensiq li ħarġu mill-istudji?

Iż-żewġ studji ewlenin ta’ Strensiq kienu jinvolvu 13-il tifel u tifla li għandhom bejn 6 snin u 12-il sena. Il-pazjenti ngħataw jew 2 mg/kg jew 3 mg/kg ta’ Strensiq tliet darbiet fil-ġimgħa għal 24 ġimgħa. Il- kejl ewlieni biex tiġi indikata l-effikaċja tal-mediċina kien it-titjib fid-dehra tal-x-ray tal-polzi u ġogi tal- irkopptejn tal-pazjenti qabel u wara l-kura bi Strensiq. L-x-rays ta’ tfal li ngħataw Strensiq tqabblu wkoll ma’ x-rays simili disponibbli minn 16-il tifel u tifla li ma rċevewx Strensiq ("kontrolli storiċi"). L- istudju eżamina wkoll kejl ieħor tal-effikaċja bħaż-żieda fit-tul. L-istudju wera li t-tfal li ngħataw Strensiq kellhom titjib fl-istruttura tal-ġogi tagħhom kif muri mill-x-rays u ħafna minnhom dehru li twalu. Fil-kontrolli storiċi, ħafna mit-tfal ma esperjenzawx titjib simili fil-ġogi tagħhom jew żieda fit-tul fuq perjodu ta’ żmien komparabbli.

L-effikaċja ta’ Strensiq kienet appoġġjata wkoll b’mod ġenerali minn diversi studji żgħar oħra. Uħud mill-istudji eżaminaw ukoll id-doża ta’ 1 mg/kg ta’ Strensiq mogħtija sitt darbiet fil-ġimgħa.

X’inhuma r-riskji assoċjati ma’ Strensiq?

L-effetti sekondarji l-aktar komuni bin Strensiq (li jistgħu jaffettwaw aktar minn 1 minn kull 10) huma wġigħ ta’ ras, eritema (ħmura tal-ġilda), uġigħ fl-idejn u saqajn, deni, irritabbiltà, reazzjonijiet fis-sit tal-injezzjoni (bħal uġigħ, raxx u ħakk) u kontużjoni (tbenġil). Għal-lista sħiħa tal-effetti sekondarji u r- restrizzjonijiet kollha rrappurtati b’Strensiq, ara l-fuljett ta’ tagħrif.

Għaliex ġie approvat Strensiq?

Il-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem (CHMP) iddeċieda li l-benefiċċji ta’ Strensiq huma akbar mir-riskji tiegħu u rrakkomanda li jkun approvat għall-użu fl-UE. Il-Kumitat innota li ipofofotażija hija marda serja u ta' periklu għall-ħajja li m’hemmx kura awtorizzata għaliha. Għalkemm l-istudju ewlieni huwa żgħir u ma pparagunax direttament Strensiq ma' kuri oħrajn jew ma pazjenti mhux ikkurati, is-CHMP ikkunsidra li t-titjib li deher fl-għadam u t-tkabbir evidenti kien rilevanti. Billi l- ipofosfotażija hija marda rari ħafna, id-data f’din il-popolazzjoni x’aktarx li ser tibqa' limitata. Fir- rigward tas-sigurtà, ir-reazzjonijiet fis-sit tal-injezzjoni u effetti sekondarji oħrajn kienu kkunsidrati maniġġabbli bir-rakkomandazzjonijiet fis-seħħ.

Strensiq ġie awtorizzat taħt "ċirkostanzi ta' eċċezzjoni". Dan minħabba li ma kienx possibbli li tinkiseb informazzjoni kompluta dwar Strensiq minħabba r-rarità tal-marda. Kull sena, l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini ser tirrevedi kwalunkwe informazzjoni ġdida li ssir disponibbli u dan is-sommarju ser jiġi aġġornat kif meħtieġ.

Liema informazzjoni għadha mistennija għal Strensiq?

Billi Strensiq ġie approvat taħt ċirkostanzi ta' eċċezzojoni, il-kumpanija li tqiegħed Strensiq fis-suq ser toħloq reġistru ta’ pazjenti b’ipofosfotażija biex tiġbor informazzjoni dwar il-marda u s-sigurtà u effikaċja fit-tul ta’ Strensiq.

X’miżuri qegħdin jitteħdu biex jiġi żgurat l-użu sigur u effettiv ta’ Strensiq?

Ġie żviluppat pjan ta' ġestjoni tar-riskju biex jiġi żgurat li Strensiq jintuża bl-aktar mod sigur possibbli. Abbażi ta’ dan il-pjan, fis-sommarju tal-karatteristiċi tal-prodott u l-fuljett ta’ tagħrif ġiet inkluża informazzjoni rigward is-sigurtà ta’ Strensiq, inklużi l-prekawzjonijiet xierqa li għandhom ikunu segwiti mill-professjonisti tal-kura tas-saħħa u l-pazjenti.

Barra minn hekk, il-kumpanija ser tipprovdi materjal edukattiv lill-pazjenti u lil min jieħu ħsiebhom biex jiġi żgurat li Strensiq jintuża b’mod tajjeb u biex jiġi minimizzat ir-riskju ta’ żbalji fit-teħid tal- mediċina. Dan il-materjal jinkludi gwida għal awto-injezzjoni għall-pazjenti, kif ukoll gwida għal injezzjoni għall-ġenituri jew min jieħu ħsieb tfal bil-kundizzjoni.

Il-kumpanija ser twettaq ukoll studju biex tesplora kif il-pazjenti adulti jirrispondu għad-doża ta’ Strensiq mogħtija lit-tfal. Ser tkompli wkoll studji li għaddejjin biex tkompli tanalizza l-benefiċċju ta’ Strensiq fi tfal li għandhom bejn 13 sa 18-il sena.

Aktar informazzjoni tinstab fis- sommarju tal-pjan ta' ġestjoni tar-riskju.

Informazzjoni oħra dwar Strensiq

L-EPAR sħiħ u s-sommarju tal-pjan ta' ġestjoni tar-riskju għal Strensiq jista’ jinstab fuq is-sit elettroniku tal-Aġenzija: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Għal aktar informazzjoni rigward il-kura b’Strensiq, aqra l-fuljett ta' tagħrif (parti wkoll mill- EPAR) jew ikkuntattja lit-tabib jew lill-ispiżjar tiegħek.

Is-sommarju tal-opinjoni tal-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali Orfni għal Strensiq jinstab fis-sit web tal-

Aġenzija: eema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Kummenti

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Għajnuna
  • Get it on Google Play
  • Dwar
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    Drogi ta’ preskrizzjoni elenkati