Dutch
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Cerdelga (eliglustat) - A16AX10

Updated on site: 05-Oct-2017

Naam van geneesmiddelCerdelga
ATC codeA16AX10
Werkzame stofeliglustat
ProducentGenzyme Europe BV

Cerdelga

eliglustat

Dit document is een samenvatting van het Europees openbaar beoordelingsrapport (EPAR) voor Cerdelga. Het geeft uitleg over de wijze waarop het Geneesmiddelenbureau het geneesmiddel met het oog op vergunningverlening in de EU en vaststelling van de gebruiksvoorwaarden heeft beoordeeld. Het is niet bedoeld als praktisch advies voor het gebruik van Cerdelga.

Lees de bijsluiter of neem contact op met uw arts of apotheker voor praktische informatie over het gebruik van Cerdelga.

Wat is Cerdelga en wanneer wordt het voorgeschreven?

Cerdelga is een geneesmiddel voor de langdurige behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Gaucher type 1. De ziekte van Gaucher is een zeldzame erfelijke aandoening, waarbij mensen niet voldoende hebben van het enzym glucocerebrosidase (ook wel bekend als zure bèta-glucosidase). Dit enzym breekt normaal gesproken een vet af dat glucosylceramide (of glucocerebroside) wordt genoemd. Zonder het enzym hoopt het vet zich op in het lichaam, met name in de lever, milt en botten. Dit veroorzaakt de symptomen van de ziekte: anemie (lage aantallen rode bloedcellen), vermoeidheid, snel kneuzingen en een neiging tot bloedingen, een vergrote milt en lever, en botpijn en -fracturen.

Cerdelga wordt gebruikt bij patiënten die de ziekte van Gaucher type 1 hebben; dit is het type dat gewoonlijk de lever, milt en botten treft. Cerdelga wordt gebruikt bij patiënten van wie het lichaam dit geneesmiddel met een normale snelheid afbreekt (bekend als ‘gemiddelde’ of ‘extensieve stofwisseling’) of met lage snelheid (‘trage stofwisseling’).

Aangezien het aantal patiënten met de ziekte van Gaucher klein is, wordt de ziekte als ‘zeldzaam’ beschouwd en werd Cerdelga op 4 december 2007 aangewezen als ‘weesgeneesmiddel’ (een geneesmiddel voor zeldzame aandoeningen).

Cerdelga bevat de werkzame stof eliglustat.

© Europees Geneesmiddelenbureau, 2015. Reproductie is toegestaan onder vermelding van de bron.

Hoe wordt Cerdelga gebruikt?

Cerdelga is verkrijgbaar als capsules (84 mg) die via de mond moeten worden ingenomen. Dit geneesmiddel is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart en gecontroleerd door een arts die ervaring heeft met de behandeling van de ziekte van Gaucher. Alvorens te beginnen met de behandeling met Cerdelga, dient er een test te worden uitgevoerd om te weten te komen hoe snel het geneesmiddel wordt afgebroken in het lichaam van de patiënt (d.w.z. om te bepalen of deze een trage, gemiddelde of extensieve stofwisseling heeft). Het geneesmiddel mag niet worden gegeven aan patiënten van wie het lichaam dit geneesmiddel met zeer grote snelheid afbreekt (‘ultrasnelle stofwisseling’) of aan patiënten van wie het vermogen om het geneesmiddel af te breken onbekend is of bij wie geen test is gedaan.

De aanbevolen dosis Cerdelga is tweemaal daags één capsule bij patiënten van wie het lichaam dit geneesmiddel met een normale snelheid afbreekt (gemiddelde of extensieve stofwisseling). Voor patiënten van wie het lichaam het geneesmiddel langzaam afbreekt (trage stofwisseling) is de aanbevolen dosis eenmaal per dag één capsule. Zie de bijsluiter voor verdere informatie.

Hoe werkt Cerdelga?

De werkzame stof in Cerdelga, eliglustat, remt de werking van een enzym dat betrokken is bij de aanmaak van het glucosylceramidevet. Aangezien de ophoping van dit vet in organen als de milt, lever en botten verantwoordelijk is voor de symptomen van de ziekte van Gaucher type 1, helpt het verminderen van de aanmaak ervan om ophoping te voorkomen, en helpt daardoor de getroffen organen beter te functioneren.

Welke voordelen bleek Cerdelga tijdens de studies te hebben?

In twee belangrijke onderzoeken werd aangetoond dat Cerdelga effectief is bij de behandeling van de ziekte van Gaucher.

Bij het eerste onderzoek waren 40 niet eerder behandelde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 betrokken, en werd er hoofdzakelijk gekeken naar de afname van de omvang van hun milt. Patiënten die eliglustat ontvingen, vertoonden na negen maanden behandeling een gemiddelde afname in de omvang van de milt van 28%, vergeleken met een toename van 2% bij patiënten die placebo (een schijnbehandeling) kregen. Patiënten die Cerdelga ontvingen, vertoonden tevens een verbetering van andere verschijnselen van de ziekte, zoals een afname in de omvang van de lever en een toegenomen hemoglobineconcentratie (het eiwit dat zich in rode bloedcellen bevindt en dat zuurstof door het lichaam vervoert).

Cerdelga bleek ook effectief te zijn in een ander onderzoek waarbij 160 patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 betrokken waren, die eerder waren behandeld met een vervangingstherapie van het ontbrekende enzym en bij wie de ziektesymptomen onder controle waren. Sommige patiënten werden met Cerdelga behandeld, andere met enzymvervangingstherapie. Uit dit onderzoek bleek dat de ziekte na een behandeling van een jaar stabiel bleef bij 85% van de patiënten die met Cerdelga werden behandeld vergeleken met 94% van de patiënten die doorgingen met de enzymvervangingstherapie.

Welke risico’s houdt het gebruik van Cerdelga in?

De meest voorkomende bijwerking van Cerdelga (die bij meer dan 1 op de 10 personen kan optreden) is diarree, bij ongeveer 6 op de 100 patiënten. De meeste bijwerkingen zijn licht en van voorbijgaande aard. Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle gerapporteerde bijwerkingen van Cerdelga.

Cerdelga mag niet worden genomen in combinatie met bepaalde geneesmiddelen die het vermogen van het lichaam om het geneesmiddel af te breken kunnen verstoren, wat invloed kan hebben op de concentratie van Cerdelga in het bloed. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de beperkende voorwaarden.

Waarom is Cerdelga goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Cerdelga groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd dit middel voor gebruik in de EU goed te keuren. Cerdelga bleek effectief te zijn in het verbeteren van de symptomen van de ziekte voor de meeste van de niet eerder behandelde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 en in het stabiel houden van de ziekte bij de meeste patiënten die eerder met enzymvervanging waren behandeld. Een minderheid van de patiënten (ongeveer 15%) die van enzymvervanging op Cerdelga waren overgezet, reageerde echter niet optimaal na een behandeling van een jaar. Voor deze patiënten dienen andere behandelopties te worden overwogen. Alle patienten die van enzymvervanging overschakelen, dienen regelmatig op ziekteprogressie te worden gecontroleerd.

Wat betreft de veiligheid waren de bijwerkingen meestal licht en van voorbijgaande aard, maar het CHMP heeft aanbevolen de veiligheid van het geneesmiddel op lange termijn verder te onderzoeken.

Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Cerdelga te waarborgen?

Om een zo veilig mogelijk gebruik van Cerdelga te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Cerdelga veiligheidsinformatie opgenomen, onder andere over de gepaste voorzorgsmaatregelen die professionele zorgverleners en patiënten moeten nemen.

Bovendien zal het bedrijf dat Cerdelga in de handel brengt artsen en patiënten voorlichtingsmateriaal verschaffen om ervoor te zorgen dat uitsluitend patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 met Cerdelga worden behandeld en dat Cerdelga niet wordt gebruikt in combinatie met andere geneesmiddelen die de concentratie ervan in het bloed aanzienlijk kunnen veranderen. Alle patiënten aan wie Cerdelga is voorgeschreven, krijgen een waarschuwingskaart. Het bedrijf zal ook dossiers bijhouden van patiënten die met Cerdelga zijn behandeld om naar de veiligheid van het geneesmiddel op lange termijn te kijken.

Meer informatie is te vinden in de samenvatting van het risicobeheerplan.

Overige informatie over Cerdelga

De Europese Commissie heeft op 19 januari 2015 een in de hele Europese Unie geldige vergunning voor het in de handel brengen van Cerdelga verleend.

Het volledige EPAR en de samenvatting van het risicobeheerplan voor Cerdelga zijn te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Cerdelga.

De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Cerdelga is te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Deze samenvatting is voor het laatst bijgewerkt in 01-2015.

Commentaar

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Hulp
  • Get it on Google Play
  • Over
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    Geneesmiddelen op recept vermeld