Dutch
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Exjade (deferasirox) - V03AC03

Updated on site: 06-Oct-2017

Naam van geneesmiddelExjade
ATC codeV03AC03
Werkzame stofdeferasirox
ProducentNovartis Europharm Limited

Exjade

deferasirox

Dit is een samenvatting van het Europees openbaar beoordelingsrapport (EPAR) voor Exjade. Het geeft uitleg over de aanpak van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) bij de beoordeling van het geneesmiddel, een proces dat tot doel heeft een positief advies voor vergunningverlening en aanbevelingen voor de gebruiksvoorwaarden van Exjade vast te stellen.

Wat is Exjade?

Exjade is een geneesmiddel dat de werkzame stof deferasirox bevat. Het is verkrijgbaar in de vorm van filmomhulde tabletten (90, 180 en 360 mg) en dispergeerbare tabletten (125, 250 en 500 mg). De dispergeerbare tabletten moeten worden gemengd met een vloeistof om een suspensie te vormen die de patiënt kan opdrinken.

Wanneer wordt Exjade voorgeschreven?

Exjade wordt gebruikt voor de behandeling van chronische ijzerstapeling (een overmaat aan ijzer in het lichaam) bij de volgende groepen patiënten:

patiënten vanaf de leeftijd van zes jaar die aan bèta-thalassemie major (een erfelijke bloedziekte waarbij de patiënt niet genoeg hemoglobine in het bloed heeft) lijden en vaak bloedtransfusies krijgen;

kinderen in de leeftijd van twee tot vijf jaar die aan bèta-thalassemie major lijden en vaak bloedtransfusies krijgen, wanneer deferoxamine (een ander geneesmiddel tegen ijzerstapeling) niet kan worden gebruikt of onvoldoende respons geeft;

patiënten vanaf de leeftijd van twee jaar die aan bèta-thalassemie major lijden en af en toe bloedtransfusies krijgen, wanneer deferoxamine niet kan worden gebruikt of onvoldoende respons geeft;

patiënten vanaf de leeftijd van twee jaar die aan andere vormen van anemie (laag hemoglobinegehalte in het bloed) lijden en bloedtransfusies krijgen, wanneer deferoxamine niet kan worden gebruikt of onvoldoende respons geeft;

patiënten vanaf de leeftijd van tien jaar met niet-transfusieafhankelijke thalassemiesyndromen, wanneer deferoxamine niet kan worden gebruikt of onvoldoende respons geeft. Niet- transfusieafhankelijke thalassemiesyndromen zijn aan bèta-thalassemie major verwante bloedaandoeningen waarvoor geen bloedtransfusies nodig zijn. Bij deze patiënten wordt de ijzerstapeling veroorzaakt door overmatige opname van ijzer uit de darmen.

Aangezien het aantal patiënten met chronische ijzerstapeling klein is, wordt de ziekte als ‘zeldzaam’ beschouwd en werd Exjade op 13 maart 2002 aangewezen als ‘weesgeneesmiddel’ (een geneesmiddel voor zeldzame aandoeningen).

Dit geneesmiddel is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar.

Hoe wordt Exjade gebruikt?

De behandeling met Exjade moet worden gestart en gecontroleerd door een arts die ervaring heeft met de behandeling van chronische ijzerstapeling.

In het geval van chronische ijzerstapeling als gevolg van bloedtransfusies begint de behandeling met Exjade nadat de patiënt ongeveer 100 ml geconcentreerde rode bloedcellen per kilogram lichaamsgewicht toegediend heeft gekregen, of wanneer er aanwijzingen zijn voor ijzerstapeling (bijvoorbeeld wanneer de bloedspiegels van ferritine, het eiwit in het lichaam dat ijzer vasthoudt, boven de 1 mg per liter stijgen). Bij patiënten met niet-transfusieafhankelijke thalassemiesyndromen wordt de behandeling gestart wanneer ijzerstapeling is aangetoond. De begindosis hangt af van het gewicht van de patiënt, van de vraag of de patiënt het filmomhulde tablet of het dispergeerbare tablet neemt en van de totale hoeveelheid bloed die de patiënt door middel van transfusie toegediend heeft gekregen. Daarna wordt de dosis, elke drie tot zes maanden, afhankelijk van de respons naar behoefte aangepast.

Exjade wordt eenmaal per dag ingenomen. De dispergeerbare tabletten moeten op een lege maag worden ingenomen (ten minste dertig minuten vóór voedselinname), terwijl de filmomhulde tabletten met een lichte maaltijd mogen worden ingenomen. Zie de bijsluiter voor nadere informatie.

Hoe werkt Exjade?

De werkzame stof in Exjade, deferasirox, is een ‘ijzerchelator’. Het hecht zich aan overtollig ijzer in het lichaam en vormt zo een ‘chelaat’ dat door het lichaam kan worden uitgescheiden, voornamelijk via de ontlasting. Dit helpt de ijzerstapeling te corrigeren en schade aan organen zoals hart of lever door overmatig ijzer te voorkomen.

Hoe is Exjade onderzocht?

Voor chronische ijzerstapeling als gevolg van bloedtransfusies werd Exjade onderzocht in één hoofdstudie waarin Exjade bij 591 patiënten met bèta-thalassemie major werd vergeleken met deferoxamine. Ongeveer de helft van de patiënten was jonger dan 16 jaar en 56 van hen waren jonger dan 6 jaar. De werkzaamheid werd vastgesteld door te kijken naar de hoeveelheid ijzer in de lever voor en na één jaar behandeling met de geneesmiddelen. In een aanvullende studie werd gekeken naar de werkzaamheid van Exjade bij 184 patiënten die niet met deferoxamine konden worden behandeld, waaronder patiënten met bèta-thalassemie major en met andere soorten anemie.

Exjade werd ook onderzocht in één hoofdstudie onder 166 patiënten van 10 jaar en ouder (waaronder 21 patiënten tussen 10 en 18 jaar) met niet-transfusieafhankelijke thalassemiesyndromen en ijzerstapeling. In deze studie werd Exjade vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) en was de voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid de verandering in de hoeveelheid ijzer in de lever na twaalf maanden behandeling.

Welke voordelen bleek Exjade tijdens de studies te hebben?

Aan het einde van de hoofdstudie met betrekking tot chronische ijzerstapeling als gevolg van bloedtransfusies vertoonde 53% van de patiënten die Exjade toegediend hadden gekregen, voldoende respons op de behandeling. Het percentage bij de patiënten die deferoxamine hadden gekregen, was 66%. Dit geeft aan dat Exjade mogelijk niet zo werkzaam was als het geneesmiddel waarmee het werd vergeleken. Wanneer echter werd gekeken naar de 381 patiënten die aan het begin van de studie bijzonder hoge ijzerspiegels in hun lever hadden en die vergelijkbare hoeveelheden Exjade en deferoxamine hadden gekregen, waren de twee geneesmiddelen even effectief. Er namen te weinig patiënten jonger dan zes jaar aan deze studie deel om de veiligheid en de werkzaamheid van Exjade in deze leeftijdsgroep aan te tonen. In de aanvullende studie had meer dan de helft van de patiënten die niet met deferoxamine konden worden behandeld, na een jaar op de behandeling met Exjade gereageerd, waaronder patiënten tussen twee en vijf jaar.

In de studie onder patiënten met niet-transfusieafhankelijke thalassemiesyndromen bleek Exjade werkzamer dan placebo om de hoeveelheid ijzer in de lever te verminderen: bij de patiënten die Exjade kregen (met een aanvangsdosis van 10 mg/kg/dag) daalde de hoeveelheid ijzer in de lever gemiddeld met 3,8 mg per gram lever, tegenover een gemiddelde stijging van 0,4 mg per gram lever bij de patiënten uit de placebogroep.

Welke risico’s houdt het gebruik van Exjade in?

De meest voorkomende bijwerkingen van Exjade (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) zijn een verhoogde creatininespiegel in het bloed (een teken voor nierproblemen).

Exjade mag niet worden gebruikt bij mensen bij wie de creatinineklaring (een maat voor het vermogen van de nier om creatinine uit het bloed te verwijderen) lager is dan 60 ml per minuut. Het mag niet worden gebruikt in combinatie met andere ijzerchelatoren.

Het is erg belangrijk dat vóór en tijdens de behandeling met Exjade de nieren en de lever van de patiënten via bloedonderzoeken regelmatig worden gecontroleerd. Zodra zich bij een patiënt nier- of leverproblemen voordoen, moet de dosis worden verlaagd of de behandeling worden onderbroken. Exjade wordt niet aanbevolen bij patiënten met ernstige leverproblemen aangezien het middel bij dergelijke patiënten niet is getest.

Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle bijwerkingen van en beperkende voorwaarden voor Exjade.

Waarom is Exjade goedgekeurd?

Het CHMP heeft geconcludeerd dat de voordelen van Exjade groter zijn dan de risico’s, en heeft geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van dit middel.

Welke maatregelen worden er genomen om een veilig gebruik van Exjade te waarborgen?

Om een zo veilig mogelijk gebruik van Exjade te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Exjade veiligheidsinformatie opgenomen, onder andere over de gepaste voorzorgsmaatregelen die professionele zorgverleners en patiënten moeten nemen.

Bovendien moet de firma die Exjade produceert een voorlichtingspakket voor professionele zorgverleners samenstellen. Dit pakket is bedoeld om hen te informeren over de risico’s van en behandelingsaanbevelingen voor Exjade, onder andere wat betreft het kiezen van de juiste dosering, de verschillende dosering voor de filmomhulde tabletten en de dispergeerbare tabletten, en de noodzaak om de gezondheidstoestand van de patiënt, en met name de nierfunctie, op de voet te volgen. Ook voor patiënten zal de firma een dergelijk pakket samenstellen.

Tot slot moet de firma de volgende studies uitvoeren: een studie waarbij de voordelen van de filmomhulde tabletten ten aanzien van de dispergeerbare tabletten worden vergeleken, een studie onder kinderen van tien jaar en ouder met niet-transfusieafhankelijke thalassemie om meer informatie te verkrijgen over de langetermijneffecten van de behandeling op deze patiënten, en een studie om de veiligheid van de filmomhulde tabletten bij kinderen te beoordelen (vooral wanneer de tabletten worden geplet).

Overige informatie over Exjade

De Europese Commissie heeft op 28 augustus 2006 een in de hele Europese Unie geldige vergunning voor het in de handel brengen van Exjade verleend.

De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Exjade is te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Het volledige EPAR voor Exjade is te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Exjade.

Deze samenvatting is voor het laatst bijgewerkt in 03-2016.

Commentaar

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Hulp
  • Get it on Google Play
  • Over
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    Geneesmiddelen op recept vermeld