Dutch
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Updated on site: 10-Oct-2017

Naam van geneesmiddelStrensiq
ATC codeA16AB
Werkzame stofasfotase alfa
ProducentAlexion Europe SAS

Strensiq

asfotase alfa

Dit document is een samenvatting van het Europees openbaar beoordelingsrapport (EPAR) voor Strensiq. Het geeft uitleg over de wijze waarop het Geneesmiddelenbureau het geneesmiddel met het oog op vergunningverlening in de EU en vaststelling van de gebruiksvoorwaarden heeft beoordeeld. Het is niet bedoeld als praktisch advies voor het gebruik van Strensiq.

Lees de bijsluiter of neem contact op met uw arts of apotheker voor praktische informatie over het gebruik van Strensiq.

Wat is Strensiq en wanneer wordt het voorgeschreven?

Strensiq is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de langdurige behandeling van patiënten met hypofosfatasia die tijdens de kinderjaren is begonnen. Hypofosfatasia is een zeldzame erfelijke botziekte die kan leiden tot voortijdig verlies van tanden, misvormde botten, frequente botbreuken en ademhalingsproblemen.

Strensiq bevat de werkzame stof asfotase alfa. Aangezien het aantal patiënten met hypofosfatasia klein is, wordt de ziekte als ‘zeldzaam’ beschouwd en werd Strensiq op 3 december 2008 aangewezen als ‘weesgeneesmiddel’ (een geneesmiddel voor zeldzame aandoeningen).

Hoe wordt Strensiq gebruikt?

Strensiq is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden gestart door een arts die ervaring heeft met de behandeling van stofwisselingsstoornissen of botaandoeningen.

Het geneesmiddel is verkrijgbaar als oplossing voor injectie in flacons met verschillende sterkten en volumes. Het middel wordt zesmaal per week (in een dosis van 1 mg per kilogram lichaamsgewicht) of driemaal per week (in een dosis van 2 mg/kg) toegediend via injectie onder de huid. Aangezien de dosering afhangt van het lichaamsgewicht van de patiënt, dient de arts de dosis aan te passen

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

wanneer het gewicht van de patiënt verandert, vooral bij kinderen in de groei. Zie de bijsluiter voor meer informatie.

Hoe werkt Strensiq?

Hypofosfatasia wordt veroorzaakt door een defect in het gen dat verantwoordelijk is voor de productie van ‘niet-weefselspecifieke alkalische fosfatase’ (ALP), een enzym dat een belangrijke rol speelt bij de vorming en handhaving van gezonde botten en de regulering van de concentraties calcium en fosfaat in het lichaam. Patiënten met hypofosfatasia hebben onvoldoende normaal functionerende ALP, wat leidt tot zwakke botten. Asfotase alfa, de werkzame stof in Strensiq, is een gemodificeerde kopie van het menselijke ALP-enzym en dient als vervanging van het defecte enzym, waardoor de concentratie functionerende ALP stijgt.

Welke voordelen bleek Strensiq tijdens de studies te hebben?

Strensiq is onderzocht in één hoofdstudie onder 13 kinderen tussen 6 en 12 jaar oud. De patiënten kregen gedurende 24 weken driemaal per week 2 mg/kg of 3 mg/kg Strensiq toegediend. De voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid van het geneesmiddel was de op röntgenopnamen zichtbare verbetering van de polsen en kniegewrichten van patiënten vóór en na de behandeling met Strensiq. De röntgenopnamen van kinderen die Strensiq toegediend kregen, werden ook vergeleken met vergelijkbare röntgenopnamen van zestien kinderen die geen Strensiq hadden gebruikt (‘historische controlegroep’). In het onderzoek werd ook gekeken naar andere graadmeters voor de werkzaamheid zoals toename in lichaamslengte. Hieruit bleek op basis van röntgenopnamen dat de gewrichtsstructuur bij kinderen die Strensiq toegediend kregen, verbeterd was en dat de meesten van hen gegroeid waren. In de historische controlegroep was tijdens een vergelijkbare periode bij de meeste kinderen geen sprake van een dergelijke verbetering in hun gewrichten of toename in lichaamslengte.

De werkzaamheid van Strensiq werd over het algemeen ook ondersteund door verschillende kleine aanvullende studies. In enkele van de studies werd ook gekeken naar de dosering 1 mg/kg Strensiq zesmaal per week.

Welke risico’s houdt het gebruik van Strensiq in?

De meest voorkomende bijwerkingen van Strensiq (die bij meer dan 1 op de 10 mensen kunnen optreden) zijn hoofdpijn, erytheem (rood worden van de huid), pijn in armen en benen, koorts, geïrriteerdheid, reacties op de injectieplaats (zoals pijn, huiduitslag en jeuk) en contusie (blauwe plekken). Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle bijwerkingen van en beperkende voorwaarden voor Strensiq.

Waarom is Strensiq goedgekeurd?

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Strensiq groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd dit middel voor gebruik in de EU goed te keuren. Het CHMP merkte op dat hypofosfatasia een ernstige en levensbedreigende ziekte is waarvoor geen goedgekeurde behandeling beschikbaar is. Hoewel het een kleine hoofdstudie betrof waarin Strensiq niet rechtstreeks met een andere behandeling of met onbehandelde patiënten vergeleken werd, was het CHMP van mening dat de waargenomen verbetering in de botten en groei relevant was. Aangezien hypofosfatasia een uiterst zeldzame ziekte is, zullen de gegevens in deze populatie waarschijnlijk beperkt blijven. Wat betreft de veiligheid: de reacties op de

injectieplaats en de andere bijwerkingen werden beheersbaar geacht indien de aanbevelingen worden gevolgd.

Strensiq is goedgekeurd onder ‘uitzonderlijke omstandigheden’. Dit betekent dat het wegens de zeldzaamheid van de aandoening niet mogelijk was volledige informatie over Strensiq te verkrijgen. Het Europees Geneesmiddelenbureau zal jaarlijks eventueel nieuw beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zo nodig laten bijwerken.

Welke informatie wordt nog verwacht voor Strensiq?

Aangezien aan Strensiq goedkeuring onder uitzonderlijke omstandigheden is verleend, zal het bedrijf dat Strensiq in de handel brengt een register opzetten van patiënten met hypofosfatasia om informatie te verzamelen over de ziekte en over de veiligheid en werkzaamheid van Strensiq op lange termijn.

Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Strensiq te waarborgen?

Om een zo veilig mogelijk gebruik van Strensiq te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Strensiq veiligheidsinformatie opgenomen, onder andere over de gepaste voorzorgsmaatregelen die professionele zorgverleners en patiënten moeten nemen.

Bovendien zal het bedrijf patiënten en zorgverleners voorlichtingsmateriaal verschaffen om ervoor te zorgen dat Strensiq op de juiste wijze wordt gebruikt en om het risico op medicatiefouten tot een minimum te beperken. Dit materiaal omvat een zelfinjectiehandleiding voor patiënten en een injectiehandleiding voor ouders of zorgverleners van kinderen met de aandoening.

Het bedrijf zal ook een studie uitvoeren om na te gaan hoe volwassen patiënten reageren op de dosis Strensiq die aan kinderen wordt toegediend. Het zal ook lopende onderzoeken voortzetten om het voordeel van Strensiq bij kinderen van 13 tot 18 jaar oud verder te analyseren.

Meer informatie is te vinden in de samenvatting van het risicobeheerplan.

Overige informatie over Strensiq

Het volledige EPAR en de samenvatting van het risicobeheerplan voor Strensiq zijn te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Strensiq.

De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Strensiq is te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Commentaar

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Hulp
  • Get it on Google Play
  • Over
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    Geneesmiddelen op recept vermeld