Polish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Exjade (deferasirox) - V03AC03

Updated on site: 06-Oct-2017

Nazwa lekarstwaExjade
Kod ATCV03AC03
Substancjadeferasirox
ProducentNovartis Europharm Limited

Exjade

deferazyroks

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego leku Exjade. Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił lek w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie produktu Exjade do obrotu, oraz zaleceń w sprawie warunków stosowania leku.

Co to jest Exjade?

Exjade jest lekiem zawierającym substancję czynną deferazyroks. Produkt jest dostępny w postaci tabletek powlekanych (90, 180 i 360 mg) oraz tabletek rozpuszczalnych (125, 250 i 500 mg). Tabletki rozpuszczalne miesza się z płynem w celu utworzenia zawiesiny do wypicia przez pacjenta.

W jakim celu stosuje się produkt Exjade?

Exjade stosuje się w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem (nadmiaru żelaza w organizmie) w następujących grupach pacjentów:

pacjenci od 6. roku życia z ciężką postacią talasemii beta (dziedziczna choroba krwi, w której pacjenci nie mają wystarczającej ilości hemoglobiny we krwi), którzy często otrzymują transfuzje krwi;

dzieci w wieku od 2 do 5 lat z ciężką postacią talasemii beta, które często otrzymują transfuzje krwi, gdy nie można zastosować deferoksaminy (inny lek stosowany w leczeniu obciążenia żelazem) lub gdy nie jest ona skuteczna;

pacjenci od 2. roku życia z ciężką postacią talasemii beta, którzy rzadziej otrzymują transfuzje krwi, gdy nie można zastosować deferoksaminy lub gdy nie jest ona skuteczna;

pacjenci od 2. roku życia z innymi rodzajami niedokrwistości (niski poziom hemoglobiny we krwi), którzy otrzymują transfuzje krwi, gdy nie można zastosować deferoksaminy lub gdy nie jest ona skuteczna;

pacjenci od 10. roku życia z niezależnymi od transfuzji zespołami talasemii, gdy nie można zastosować deferoksaminy lub gdy nie jest ona skuteczna. Niezależne od transfuzji zespoły talasemii to choroby krwi podobne do ciężkiej postaci talasemii beta, ale niewymagające transfuzji krwi. U tych pacjentów obciążenie żelazem spowodowane jest nadmiernym wchłanianiem żelaza z jelita.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z przewlekłym obciążeniem żelazem choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w dniu 13 marca 2002 r. lek Exjade uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza.

Jak stosować produkt Exjade?

Leczenie produktem Exjade powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz mający doświadczenie w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem.

W przypadku przewlekłego obciążenia żelazem spowodowanego transfuzjami krwi leczenie produktem Exjade rozpoczyna się po podaniu pacjentowi około 100 ml koncentratu krwinek czerwonych na kilogram masy ciała bądź gdy wystąpią objawy obciążenia żelazem (takie jak wzrost poziomu ferrytyny

– białka, które przechowuje żelazo w organizmie – powyżej 1 mg/litr we krwi ). U pacjentów z niezależnymi od transfuzji zespołami talasemii leczenie rozpoczyna się w momencie pojawienia się oznak obciążenia żelazem. Dawka początkowa zależy od masy ciała pacjenta, od tego, czy pacjent przyjmuje tabletki powlekane czy rozpuszczalne, oraz od łącznej objętości transfuzji, jakie otrzymał. Następnie, w razie potrzeby, dawkę tę dostosowuje się co 3 do 6 miesięcy, w zależności od odpowiedzi.

Exjade przyjmuje się raz na dobę. Tabletki rozpuszczalne należy przyjmować na czczo (co najmniej 30 minut przed posiłkiem), a tabletki powlekane można przyjmować z lekkim posiłkiem. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Jak działa produkt Exjade?

Substancja czynna leku Exjade, deferazyroks, jest chelatorem żelaza. Wiąże się z nadmiarem żelaza w organizmie, tworząc „kompleks chelatowy”, który może zostać wydalony z organizmu, głównie z kałem. Ułatwia to usunięcie nadmiaru żelaza i zapobiega wynikającym z nadmiaru żelaza uszkodzeniom organów takich jak serce lub wątroba.

Jak badano produkt Exjade?

W przewlekłym obciążeniu żelazem spowodowanym transfuzjami krwi lek Exjade badano w jednym badaniu głównym, w którym porównywano go z deferoksaminą u 591 pacjentów z ciężką postacią talasemii beta. Około połowa pacjentów była w wieku poniżej 16 lat, a 56 było w wieku poniżej 6 lat. Skuteczność określano na podstawie poziomu żelaza w wątrobie przed zastosowaniem leków oraz po jednym roku leczenia. W dodatkowym badaniu skuteczność leku Exjade obserwowano u 184 pacjentów, u których nie można było zastosować deferoksaminy, w tym u pacjentów z ciężką postacią talasemii beta i innymi rodzajami niedokrwistości.

Exjade oceniano również w jednym badaniu głównym z udziałem 166 pacjentów (w tym 21 pacjentów w wieku od 10 do 18 lat) od 10. roku życia z niezależnymi od transfuzji zespołami talasemii i obciążeniem żelazem. W badaniu tym lek Exjade porównywano z placebo (leczenie pozorowane), a głównym kryterium oceny skuteczności była zmiana poziomu żelaza w wątrobie po 12 miesiącach leczenia.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Exjade zaobserwowano w badaniach?

Na koniec badania głównego dotyczącego przewlekłego obciążenia żelazem spowodowanego transfuzjami krwi wystarczającą odpowiedź na leczenie zaobserwowano u 53% pacjentów otrzymujących Exjade, w porównaniu z 66% pacjentów otrzymujących deferoksaminę. Oznacza to, że lek Exjade mógł okazać się mniej skuteczny niż lek porównawczy. Jednak u 381 pacjentów ze szczególnie podwyższonym poziomem żelaza w wątrobie na początku badania, którzy otrzymali porównywalne ilości leku Exjade i deferoksaminy, oba leki były tak samo skuteczne. W badaniu tym wzięło udział zbyt mało pacjentów poniżej 6. roku życia, by móc wykazać bezpieczeństwo stosowania i skuteczność leku Exjade w tej grupie wiekowej. W dodatkowym badaniu odpowiedź na leczenie produktem Exjade po roku wystąpiła u ponad połowy pacjentów, których nie można było leczyć deferoksaminą, w tym u pacjentów w wieku od 2 do 5 lat.

W badaniu pacjentów z niezależnymi od transfuzji zespołami talasemii wykazano, że lek Exjade jest skuteczniejszy niż placebo w obniżaniu poziomu żelaza w wątrobie: u pacjentów leczonych produktem Exjade (w dawce początkowej 10 mg/kg/doba) poziom żelaza w wątrobie obniżył się o średnio o 3,8 mg na gram wątroby w porównaniu ze średnim wzrostem o 0,4 mg na gram wątroby u pacjentów leczonych placebo.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Exjade?

Najczęstsze działanie niepożądane związane ze stosowaniem produktu Exjade (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to podwyższony poziom kreatyniny we krwi (wskaźnik zaburzeń czynności nerek).

Leku Exjade nie wolno podawać osobom z klirensem kreatyniny (miara zdolności nerek do usuwania kreatyniny z krwi) poniżej 60 ml na minutę. Leku nie wolno też stosować w skojarzeniu z innymi chelatorami żelaza.

Bardzo ważna jest kontrola czynności nerek i wątroby pacjenta za pomocą badań krwi przed rozpoczęciem leczenia produktem Exjade oraz regularnie podczas leczenia. Jeżeli u pacjenta pojawią się zaburzenia czynności nerek lub wątroby, należy ograniczyć dawkę leku lub przerwać leczenie. Nie zaleca się podawania leku Exjade pacjentom z poważnymi zaburzeniami czynności wątroby, ponieważ nie badano jego stosowania w tej grupie.

Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem produktu Exjade znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdzono produkt Exjade?

CHMP uznał, że korzyści ze stosowania produktu Exjade przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Exjade?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Exjade opracowano plan zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Exjade zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Ponadto firma produkująca Exjade jest zobowiązana do przygotowania pakietu edukacyjnego dla pracowników służby zdrowia. Pakiet ten ma na celu poinformowanie ich o ryzyku związanym ze stosowaniem Exjade i zaleceniach dotyczących leczenia tym produktem, w tym o dobraniu odpowiedniej dawki, różnicach w dawkach pomiędzy tabletkami powlekanymi a rozpuszczalnymi oraz o potrzebie kontrolowania stanu zdrowia pacjenta, zwłaszcza czynności nerek. Firma opracuje również podobny pakiet dla pacjentów.

Firma przeprowadzi także następujące badania: badanie porównujące korzyści ze stosowania tabletek powlekanych i tabletek rozpuszczalnych, badanie u dzieci od 10. roku życia z niezależnymi od transfuzji zespołami talasemii, które ma dostarczyć więcej informacji o długoterminowych skutkach leczenia takich pacjentów, a także badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania tabletek powlekanych (zwłaszcza w przypadku rozkruszania) u dzieci.

Inne informacje dotyczące produktu Exjade:

W dniu 28 sierpnia 2006 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu Exjade do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Exjade znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Exjade znajduje się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Exjade należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Data ostatniej aktualizacji: 03.2016.

Komentarze

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Pomoc
  • Get it on Google Play
  • O nas
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    lista leków na receptę