Polish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Fabrazyme (agalsidase beta) - A16AB04

Updated on site: 06-Oct-2017

Nazwa lekarstwaFabrazyme
Kod ATCA16AB04
Substancjaagalsidase beta
ProducentGenzyme Europe B.V.

Fabrazyme

agalzydaza beta

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego leku Fabrazyme. Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił lek w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie produktu Fabrazyme do obrotu, oraz zaleceń w sprawie warunków stosowania leku.

Co to jest Fabrazyme?

Fabrazyme jest lekiem zawierającym substancję czynną agalzydazę beta. Lek ma postać proszku, z którego sporządza się roztwór do infuzji (wlewu dożylnego).

W jakim celu stosuje się lek Fabrazyme?

Lek Fabrazyme stosuje się w leczeniu pacjentów z chorobą Fabry’ego – rzadką chorobą dziedziczną. Pacjenci z chorobą Fabry’ego cierpią na niedobór enzymu o nazwie alfa-galaktozydaza A. Zwykle enzym ten rozkłada substancję tłuszczową o nazwie: globotriaozyloceramid (GL-3 lub Gb3). W przypadku braku tego enzymu GL-3 nie ulega rozkładowi, odkładając się w komórkach organizmu, np. w komórkach nerek.

U osób z chorobą Fabry’ego może występować wiele różnych oznak i objawów, w tym ciężkie stany tj. niewydolność nerek, problemy sercowe i udar.

Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza.

Jak stosować lek Fabrazyme?

Lek powinien podawać jedynie lekarz mający doświadczenie w leczeniu pacjentów z chorobą Fabry'ego lub innymi metabolicznymi chorobami dziedzicznymi.

Lek Fabrazyme podaje się co dwa tygodnie we wlewie dożylnym w dawce 1 mg na kilogram masy ciała. Początkowe tempo wlewu nie powinno przekroczyć 0,25 mg/min (15 mg/godz.) w celu zmniejszenia

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

ryzyka wystąpienia działań niepożądanych po podaniu wlewu. Tempo wlewu można zwiększać stopniowo przy podawaniu kolejnych wlewów.

Lek Fabrazyme jest przeznaczony do długoterminowego leczenia. Wlewy podaje się w szpitalu, ale mogą być również podawane w domu, jeżeli wykazano, że pacjent dobrze je toleruje.

Jak działa lek Fabrazyme?

Lek Fabrazyme stosuje się jako enzymatyczną terapię zastępczą. Enzymatyczna terapia zastępcza dostarcza pacjentom brakujący enzym. Lek Fabrazyme opracowano w celu zastąpienia enzymu ludzkiego, alfa-galaktozydazu A, którego niedobór stwierdzono u osób z chorobą Fabry’ego. Substancja czynna leku Fabrazyme, agalzydaza beta, jest kopią enzymu ludzkiego i została uzyskana metodą znaną jako technika rekombinacji DNA: jest ona wytwarzana przez komórki, które otrzymały odpowiedni gen (DNA) umożliwiający im wytwarzanie enzymu. Enzym zastępczy pomaga rozbić GL-3 i hamuje jego gromadzenie w komórkach pacjenta.

Jak badano lek Fabrazyme?

Lek Fabrazyme oceniano w trzech badaniach z udziałem łącznie 73 dorosłych pacjentów. W badaniu głównym lek Fabrazyme porównywano z placebo (leczenie obojętne) u 58 pacjentów. W badaniu obserwowano wpływ leków na usuwanie GL-3 z nerek. Skuteczność leku Fabrazyme badano również u 16 dzieci w wieku od 8 do 16 lat z chorobą Fabry'ego.

Jakie korzyści ze stosowania leku Fabrazyme zaobserwowano w badaniach?

W badaniu głównym po 20 tygodniach leczenia Fabrazyme przyczynił się do znacznego i prawie całkowitego usunięcia GL-3 z komórek nerek: u 69% pacjentów leczonych produktem Fabrazyme stwierdzono najlepsze wyniki w tym zakresie, nie stwierdzono natomiast usunięcia GL-3 u żadnego pacjenta w grupie, której podawano placebo.

U dzieci leczonych produktem Fabrazyme zaobserwowano spadek w poziomie GL-3 we krwi, przy czym wszystkie dzieci miały normalny jego poziom po 20 tygodniach leczenia. Towarzyszyło temu zmniejszenie objawów i poprawa jakości życia.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem leku Fabrazyme?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Fabrazyme (obserwowane u więcej niż 1 na 10 pacjentów) były spowodowane raczej przez infuzję niż przez lek. Działania te obejmowały: gorączkę, dreszcze, ból głowy, parestezję (nieprawidłowe odczucia, takie jak mrowienie), nudności (mdłości), wymioty i uczucie zimna. Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Fabrazyme znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Leku Fabrazyme nie wolno stosować u osób, u których występuje nadwrażliwość (alergia) na agalzydazę beta lub którykolwiek składnik produktu.

Na jakiej podstawie zatwierdzono lek Fabrazyme?

CHMP uznał, że u pacjentów z chorobą Fabry’ego leczenie produktem Fabrazyme może przynieść długoterminowe korzyści kliniczne. CHMP uznał, że korzyści ze stosowania leku Fabrazyme przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu.

Fabrazyme

Inne informacje dotyczące leku Fabrazyme:

W dniu 3 sierpnia 2001 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie leku Fabrazyme do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące leku Fabrazyme znajduje się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Fabrazyme należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Data ostatniej aktualizacji: 02-2013.

Fabrazyme

Komentarze

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Pomoc
  • Get it on Google Play
  • O nas
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    lista leków na receptę