Polish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kalydeco (ivacaftor) - R07AX02

Updated on site: 08-Oct-2017

Nazwa lekarstwaKalydeco
Kod ATCR07AX02
Substancjaivacaftor
ProducentVertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd

Kalydeco

iwakaftor

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego produktu Kalydeco. Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił lek w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie produktu Kalydeco do obrotu, oraz zaleceń w sprawie warunków stosowania leku.

Co to jest Kalydeco?

Kalydeco to lek zawierający substancję czynną iwakaftor. Lek jest dostępny w postaci tabletek (150 mg) i granulek (50 mg i 75 mg) w saszetce.

W jakim celu stosuje się produkt Kalydeco?

Kalydeco stosuje się w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku od 2 lat, którzy mają jedną z 9 mutacji genu białka zwanego przezbłonowym regulatorem przewodnictwa związanym z mukowiscydozą (CFTR). Te mutacje to: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N i S549R (znane również jako mutacje bramkowania genu).

Kalydeco stosuje się również w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 18 lat z mutacją

R117H w genie CFTR.

Mukowiscydoza jest chorobą dziedziczną, która oddziałuje głównie na komórki wydzielające śluz w płucach oraz komórki wydzielające soki trawienne gruczołów w jelitach i trzustce.

W mukowiscydozie wydzieliny stają się gęste, powodując zablokowanie. Nagromadzenie się gęstych i lepkich wydzielin w płucach powoduje stan zapalny i długotrwałe zakażenie. W jelicie zablokowanie przewodów trzustkowych i wątrobowych oraz wytwarzanie nieprawidłowej ilości soków trawiennych spowalnia trawienie pokarmu i powoduje słaby wzrost.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z mukowiscydozą choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w dniu 8 lipca 2008 r. produkt Kalydeco uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza.

Jak stosować produkt Kalydeco?

Lek Kalydeco powinni przepisywać jedynie lekarze mający doświadczenie w leczeniu mukowiscydozy i wyłącznie pacjentom, u których potwierdzono występowanie jednej z 10 wyżej wspomnianych mutacji.

U dzieci w wieku od 2 lat i ważących poniżej 25 kg należy stosować granulki. Granulki należy wymieszać z 5 ml miękkiego pokarmu lub płynu w celu przygotowania zawiesiny do podawania doustnego. U dzieci ważących między 14 a 25 kg zalecana dawka wynosi 75 mg dwa razy na dobę. U dzieci ważących poniżej 14 kg zalecana dawka wynosi 50 mg dwa razy na dobę.

Tabletki stosuje się u dzieci w wieku od 6 lat i ważących co najmniej 25 kg. Zalecana dawka to jedna tabletka 150 mg dwa razy na dobę.

Tabletki lub granulki należy przyjmować co 12 godzin razem z posiłkiem zawierającym tłuszcze. Przykładowe posiłki zawierające tłuszcze to te, które są przygotowywane na maśle, oleju lub zawierają jajka, sery, orzechy, pełnotłuste mleko lub mięso. W trakcie leczenia produktem Kalydeco należy unikać pokarmów zawierających grejpfruty lub pomarańcze Seville, ponieważ mogą one zaburzać wchłanianie i przemiany leku w organizmie.

Przed rozpoczęciem leczenia produktem Kalydeco i regularnie podczas leczenia należy regularnie badać krew pod kątem parametrów czynności wątroby. U pacjentów ze znacznie upośledzoną czynnością wątroby leczenie produktem Kalydeco należy rozpoczynać tylko wtedy, gdy korzyści przewyższają ryzyko. U tych pacjentów należy podawać lek w niższej dawce początkowej i co drugi dzień. Schemat dawkowania leku Kalydeco u pacjentów przyjmujących określone rodzaje leków może wymagać zmian.

Więcej informacji znajduje się w charakterystyce produktu leczniczego (także część EPAR).

Jak działa produkt Kalydeco?

Mukowiscydoza jest wywoływana przez mutacje w genie CFTR. Mutacja zaburza działanie kanałów białkowych biorących udział w produkcji takich wydzielin jak śluz i soki trawienne. Przez te kanały są transportowane jony (atomy i cząsteczki obdarzone ładunkiem elektrycznym) z i do komórek wytwarzających wydzieliny. Gdy kanały białkowe są niesprawne, wydzieliny mogą stać się zbyt gęste.

Substancja czynna produktu Kalydeco, iwakaftor, zwiększa aktywność niesprawnych kanałów u pacjentów z mutacjami G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R lub R117H. Powoduje to normalizację transportu jonów przez kanały, dzięki czemu wydzieliny są mniej gęste, co powoduje złagodzenie objawów choroby.

Jak badano produkt Kalydeco?

Kalydeco porównywano z placebo w dwóch badaniach głównych z udziałem 219 pacjentów z mukowiscydozą – nosicieli mutacji G551D. W jednym badaniu uczestniczyli pacjenci w wieku powyżej 12 lat, natomiast w drugim – pacjenci w wieku od 6 do 12 lat.

W trzecim badaniu oceniano skuteczność leku Kalydeco u pacjentów z mukowiscydozą wywołaną kilkoma mutacjami innymi niż G551D. W badaniu wzięło udział 39 pacjentów w wieku powyżej 6 lat, a lek Kalydeco porównywano z placebo.

W czwartym badaniu oceniano skuteczność leku Kalydeco u pacjentów z mukowiscydozą wywołaną mutacją R117H. W badaniu wzięło udział 69 pacjentów w wieku powyżej 6 lat.

Głównym kryterium oceny skuteczności w tych badaniach była poprawa procentu należnej wartości natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej (FEV1) u pacjentów, skorygowanej zgodnie z wiekiem, wzrostem i płcią pacjentów. FEV1 to maksymalna ilość powietrza, jaką osoba może wydmuchnąć w jednej sekundzie, i stanowi miarę prawidłowego funkcjonowania płuc.

W piątym badaniu oceniano bezpieczeństwo stosowania granulek leku Kalydeco u 34 pacjentów w wieku między 2 a 5 lat z mukowiscydozą wywołaną mutacją G551D lub S549N. W badaniu oceniano masę ciała i stężenie jonów chlorkowych w pocie, ponieważ oba te parametry są obniżone u pacjentów z mukowiscydozą.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Kalydeco zaobserwowano w badaniach?

Wykazano, że lek Kalydeco skutecznie poprawia czynność płuc u pacjentów z mukowiscydozą z mutacją G551D. Po 24 tygodniach leczenia u pacjentów w wieku od 12 lat, którzy przyjmowali produkt Kalydeco, wystąpiła średnia poprawa procentu należnej wartości FEV1 wynosząca o 10,6 punktu procentowego więcej niż u osób przyjmujących placebo. Podobne wyniki zaobserwowano u pacjentów w wieku od 6 do 11 lat, u których w wyniku leczenia produktem Kalydeco uzyskano poprawę o 12,5 punktu procentowego więcej niż w przypadku podawania placebo.

Produkt Kalydeco był również skuteczny u pacjentów z mutacjami innymi niż G551D. W trzecim badaniu po 8 tygodniach leczenia u pacjentów, którzy przyjmowali produkt Kalydeco, wystąpiła średnia poprawa o 10,7 punktu procentowego więcej niż u osób przyjmujących placebo. W czwartym badaniu u pacjentów z mutacją R117H nie zaobserwowano żadnej różnicy między placebo a lekiem Kalydeco u dzieci w wieku od 6 lat. Jednak analizując podzbiór pacjentów w wieku od 18 lat, zaobserwowano średnią poprawę o około 5 punktów procentowych u pacjentów przyjmujących lek Kalydeco w porównaniu z pacjentami przyjmującymi placebo.

W badaniu u dzieci w wieku między 2 a 5 lat granulki leku Kalydeco miały korzystne działanie na masę ciała i stężenie jonów chlorkowych w pocie.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Kalydeco?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Kalydeco u pacjentów w wieku od 6 lat to: ból głowy (23,9%), ból gardła (22,0%), zakażenie górnych dróg oddechowych (przeziębienia, 22,0%), niedrożność nosa (20,2%), ból brzucha (15,6%), zapalenie nosogardzieli (stan zapalny nosa i gardła, 14,7%), biegunka (12,8%), zawroty głowy (9,2%), wysypka (12,8%), obecność bakterii w plwocinie (12,8%) oraz podwyższony poziom niektórych enzymów wątrobowych (12,8%).

U dzieci w wieku między 2 a 5 lat najczęstsze działania niepożądane to niedrożność nosa (26,5%), zakażenie górnych dróg oddechowych (23,5%), podwyższony poziom enzymów wątrobowych (14,7%), wysypka (11,8%) i obecność bakterii w plwocinie (11,8%).

Pełny wykaz działań niepożądanych oraz ograniczeń związanych ze stosowaniem produktu Kalydeco znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdzono produkt Kalydeco?

Wykazano, że produkt Kalydeco poprawia czynność płuc u pacjentów w wieku od 6 lat z jedną z 9 mutacji bramkowania genu CFTR i u pacjentów w wieku od 18 lat z mutacją R117H. Dodatkowe dane potwierdzają również skuteczność leku Kalydeco u dzieci w wieku między 2 a 5 lat z mutacją G551D lub S549N. Dowiedziono również dopuszczalności profilu bezpieczeństwa tego leku. CHMP uznał, że korzyści płynące ze stosowania produktu Kalydeco przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu. CHMP zauważył jednak, że istnieją ograniczone dane na temat skutków długoterminowego stosowania leku i że firma powinna dostarczyć dodatkowych danych.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Kalydeco?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Kalydeco opracowano plan zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Kalydeco zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Ponadto firma prowadzi pięcioletnie badanie obserwacyjne w celu oceny długoterminowych skutków stosowania leku oraz sześcioletnie badanie obserwacyjne u dzieci w wieku między 2 a 5 lat w okresie leczenia w celu oceny długoterminowych skutków wczesnego stosowania leku.

Inne informacje dotyczące produktu Kalydeco:

W dniu 23 lipca 2012 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie produktu Kalydeco do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące produktu Kalydeco znajduje się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Kalydeco należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Kalydeco znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Data ostatniej aktualizacji: 11.2015.

Komentarze

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Pomoc
  • Get it on Google Play
  • O nas
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    lista leków na receptę