Polish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kanuma (sebelipase alfa) - A16

Updated on site: 08-Oct-2017

Nazwa lekarstwaKanuma
Kod ATCA16
Substancjasebelipase alfa
ProducentAlexion Europe SAS

Kanuma

sebelipaza alfa

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego leku Kanuma. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania. Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Kanuma.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Kanuma należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Kanuma i w jakim celu się go stosuje?

Produkt Kanuma to lek stosowany w leczeniu deficytu lizosomalnej kwaśnej lipazy u pacjentów w każdym wieku. Choroba ta jest spowodowana brakiem enzymu o nazwie lizosomalna kwaśna lipaza, który jest niezbędny do rozkładu tłuszczów w komórkach. Jeśli enzym jest nieobecny lub obecny tylko w niewielkich ilościach, tłuszcze gromadzą się w komórkach organizmu, powodując objawy takie jak zahamowanie wzrostu i uszkodzenie wątroby.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z deficytem lizosomalnej kwaśnej lipazy choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w dniu 17 grudnia 2010 r. produkt Kanuma uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Produkt Kanuma zawiera substancję czynną sebelipazę alfa.

Jak stosować produkt Kanuma?

Leczenie produktem Kanuma powinien nadzorować lekarz z doświadczeniem w leczeniu deficytu lizosomalnej kwaśnej lipazy, innych chorób metabolicznych lub chorób wątroby. Leczenie powinno być stosowane wyłącznie przez personel medyczny przeszkolony do działania w nagłych przypadkach (takich jak ciężka alergia). Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza.

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Lek Kanuma jest dostępny w postaci koncentratu, z którego sporządza się roztwór do infuzji (podawany dożylnie za pomocą kroplówki). Zalecana dawka leku to 1 mg/kg masy ciała co drugi tydzień. Infuzja powinna trwać od około 1 do 2 godzin.

W przypadku pacjentów, u których choroba wykazuje szybki postęp przed 6. miesiącem życia, dawka 1 mg/kg podawana jest raz w tygodniu zamiast co drugi tydzień; u takich pacjentów dawkę można zwiększyć do 3 mg/kg raz w tygodniu, zależnie od odpowiedzi na leczenie.

Leczenie produktem Kanuma należy rozpocząć jak najwcześniej po zdiagnozowaniu. Lek jest przeznaczony do długotrwałego stosowania.

Jak działa produkt Kanuma?

Substancja czynna leku Kanuma, sebelipaza alfa, jest kopią enzymu, którego brakuje u pacjentów z deficytem lizosomalnej kwaśnej lipazy. Sebelipaza alfa zastępuje brakujący enzym, pomagając rozkładać tłuszcze i zatrzymując ich gromadzenie się w komórkach organizmu.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Kanuma zaobserwowano w badaniach?

Lek Kanuma zbadano w 2 badaniach głównych z udziałem pacjentów z deficytem lizosomalnej kwaśnej lipazy. W pierwszym badaniu wzięło udział 9 niemowląt z zahamowaniem wzrostu lub innymi oznakami wskazującymi na szybki postęp choroby w ciągu pierwszych 6 miesięcy życia. W badaniu wykazano, że 6 z 9 niemowląt, którym podawano lek Kanuma, przeżyło do 1. roku życia. Zaobserwowano również poprawę wzrostu u wszystkich 6 niemowląt, które przeżyły.

W drugim badaniu wzięło udział 66 pacjentów (dzieci i osoby dorosłe) i porównano w nim działanie leku Kanuma z placebo (leczeniem pozorowanym). Głównym kryterium oceny skuteczności był odsetek pacjentów, u których po 5 miesiącach leczenia osiągnięto prawidłowe stężenie enzymu wątrobowego o nazwie ALT. Wysokie stężenie enzymów ALT może świadczyć o uszkodzeniu wątroby. W badaniu tym prawidłowy poziom enzymów ALT uzyskało 31% (11 z 36) pacjentów, którym podawano lek Kanuma, w porównaniu z 7% (2 z 30) pacjentów przyjmujących placebo.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Kanuma?

Najpoważniejsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Kanuma (obserwowane u około 3 pacjentów na 100) to oznaki i objawy ciężkich reakcji alergicznych. Należą do nich dyskomfort w klatce piersiowej, zaczerwienienie oczu, obrzęk powiek, trudności z oddychaniem, swędząca wysypka, pokrzywka, rumienienie się, występowanie wydzieliny z nosa, przyspieszone bicie serca i

szybki oddech. Zgłoszono również wytwarzanie przeciwciał skierowanych przeciwko lekowi (szczególnie u niemowląt). W przypadku wytworzenia się przeciwciał lek Kanuma może nie być skuteczny. Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Kanuma znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Produktu Kanuma nie wolno stosować u pacjentów, u których wystąpiła zagrażająca życiu reakcja alergiczna na substancję czynną, która nawróciła po zakończeniu i ponownym rozpoczęciu leczenia. Leku nie wolno również stosować u pacjentów z zagrażającą życiu alergią na jaja lub którykolwiek składnik leku Kanuma.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Kanuma?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania produktu Kanuma przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.

Komitet zauważył brak skutecznych metod leczenia deficytu lizosomalnej kwaśnej lipazy i wysoką śmiertelność niemowląt z szybko postępującą chorobą. CHMP uznał, że stosowanie leku Kanuma prowadzi do istotnego zwiększenia przeżywalności niemowląt, a lek okazał się skuteczny w łagodzeniu objawów choroby u pacjentów w każdym wieku. W odniesieniu do bezpieczeństwa stosowania nie stwierdzono żadnych większych problemów, a poważne działania niepożądane występowały rzadko lub były możliwe do kontrolowania. Potrzeba jednak większej ilości danych dotyczących długoterminowych korzyści i bezpieczeństwa stosowania leku.

Jakie środki są podejmowane celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Kanuma?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Kanuma opracowano plan zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Kanuma zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Ponadto firma wprowadzająca produkt Kanuma do obrotu przeprowadza badanie u niemowląt z szybko postępującą chorobą i będzie prowadzić rejestr pacjentów w każdym wieku w celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących długoterminowych korzyści i bezpieczeństwa stosowania leku Kanuma, w szczególności w zakresie ryzyka wystąpienia reakcji alergicznych i wytworzenia przeciwciał skierowanych przeciwko lekowi. Dodatkowo firma dostarczy materiały edukacyjne dla lekarzy, którzy mieliby przepisywać lek Kanuma, zachęcając ich do umieszczania pacjentów w rejestrze i informując o sposobie kontrolowania pacjentów pod kątem wytworzenia przeciwciał i sposobie postępowania z pacjentami, u których pojawiły się ciężkie reakcje alergiczne.

Więcej informacji znajduje się w streszczeniu planu zarządzania ryzykiem

Inne informacje dotyczące produktu Kanuma:

Pełne sprawozdanie EPAR i streszczenie planu zarządzania ryzykiem dotyczące produktu Kanuma znajdują się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Kanuma należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Kanuma znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Komentarze

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Pomoc
  • Get it on Google Play
  • O nas
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    lista leków na receptę