Polish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Updated on site: 10-Oct-2017

Nazwa lekarstwaStrensiq
Kod ATCA16AB
Substancjaasfotase alfa
ProducentAlexion Europe SAS

Strensiq

asfotaza alfa

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego leku Strensiq. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania.

Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Strensiq.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Strensiq należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Strensiq i w jakim celu się go stosuje?

Produkt Strensiq to lek stosowany w długoterminowym leczeniu pacjentów z hipofosfatazją, która rozpoczęła się w dzieciństwie. Hipofosfatazja jest rzadką, dziedziczną chorobą kości mogącą prowadzić do wczesnej utraty zębów, deformacji kości, częstych złamań kości i trudności z oddychaniem.

Lek Strensiq zawiera substancję czynną asfotazę alfa. Ze względu na małą liczbę pacjentów z hipofosfatazją choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w dniu 3 grudnia 2008 r. produkt Strensiq uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Jak stosować produkt Strensiq?

Lek Strensiq wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinien rozpoczynać lekarz z doświadczeniem w leczeniu zaburzeń metabolicznych lub kostnych.

Lek jest dostępny we fiolkach w postaci roztworu do wstrzykiwań o różnych mocach dawki i objętościach. Podaje się go w postaci wstrzyknięcia podskórnego sześć razy w tygodniu (w dawce

1 mg/kg masy ciała) lub trzy razy w tygodniu (w dawce 2 mg/kg masy ciała). Ponieważ dawka, którą należy podać, zależy od masy ciała pacjenta, będzie musiała być dopasowywana przez lekarza wraz ze

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

zmianami masy ciała, zwłaszcza u dorastających dzieci. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Jak działa produkt Strensiq?

Hipofosfatazja to choroba spowodowana mutacją genu odpowiedzialnego za produkcję „tkankowo niespecyficznej fosfatazy alkalicznej“ (ALP) — enzymu, który odgrywa kluczową rolę w budowie i utrzymaniu zdrowych kości oraz zarządzaniu poziomem wapnia i fosforanów w organizmie. U pacjentów z hipofosfatazją występuje niedobór poprawnie funkcjonującej ALP, co prowadzi do osłabienia kości. Substancja czynna leku Strensiq, asfotaza alfa, jest zmodyfikowaną kopią naturalnego ludzkiego enzymu ALP i zastępuje wadliwy enzym, zwiększając tym samym stężenie aktywnego enzymu ALP.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Strensiq zaobserwowano w badaniach?

Lek Strensiq oceniano w jednym badaniu głównym z udziałem 13 dzieci w wieku od 6 do 12 lat. Przez 24 tygodnie podawano pacjentom 2 mg/kg lub 3 mg/kg leku Strensiq trzy razy w tygodniu. Głównym kryterium oceny skuteczności leczenia była poprawa stanu nadgarstków i stawów kolanowych widoczna w porównaniu zdjęć rentgenowskich przed leczeniem produktem Strensiq i po nim. Wyniki badań rentgenowskich wykonanych u dzieci, którym podawano lek Strensiq, porównano również z podobnymi badaniami rentgenowskimi wykonanymi u 16 dzieci, którym nie podawano leku Strensiq („historyczna grupa kontrolna“). W badaniu oceniono również inne kryteria oceny skuteczności, takie jak zwiększenie wzrostu. W badaniu tym wykazano, że u dzieci, którym podawano lek Strensiq, nastąpiła widoczna na zdjęciach rentgenowskich poprawa stanu stawów oraz zwiększenie wzrostu u większości dzieci. U większości dzieci w historycznej grupie kontrolnej nie nastąpiła podobna poprawa stanu stawów ani zwiększenie wzrostu w porównywalnym czasie.

Skuteczność leku Strensiq została zasadniczo poparta kilkoma dodatkowymi badaniami o mniejszej skali. W niektórych badaniach oceniano działanie dawki 1 mg/kg leku Strensiq podawanej sześć razy w tygodniu.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Strensiq?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Strensiq (mogące wystąpić u więcej niż 1 osoby na 10) to ból głowy, rumień (zaczerwienienie skóry), ból ramion i nóg, gorączka, drażliwość, reakcje w miejscu wstrzyknięcia (takie jak ból, wysypka i swędzenie) i kontuzja (siniaczenie). Pełny wykaz działań niepożądanych i ograniczeń związanych ze stosowaniem leku Strensiq znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Strensiq?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania produktu Strensiq przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE. Komitet stwierdził, że hipofosfatazja jest poważną, zagrażającą życiu chorobą i nie ma leku zatwierdzonego do stosowania w celu jej leczenia. Choć skala badania głównego była niewielka, a lek Strensiq nie został w nim bezpośrednio porównany z inną metodą leczenia ani z nieleczonymi pacjentami, CHMP uznał poprawę stanu kości i widoczne zwiększenie wzrostu za istotne. Biorąc pod uwagę fakt, że hipofosfatazja jest niezwykle rzadką chorobą, ilość danych dla tej grupy pacjentów prawdopodobnie pozostanie ograniczona. W odniesieniu do bezpieczeństwa stosowania reakcje w

miejscu wkłucia i inne działania niepożądane uznano za możliwe do kontrolowania, jeżeli są przestrzegane zalecenia dotyczące stosowania leku.

Lek Strensiq dopuszczono do obrotu w wyjątkowych okolicznościach. Wynika to z faktu, że nie można było uzyskać pełnych informacji o leku Strensiq z uwagi na rzadkie występowanie choroby. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu wszelkich nowych informacji i w razie potrzeby uaktualni niniejsze sprawozdanie.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat produktu Strensiq?

W związku z tym, że produkt Strensiq został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach, firma wprowadzająca produkt Strensiq do obrotu będzie prowadzić rejestr pacjentów z hipofosfatazją w celu zbierania informacji na temat choroby oraz bezpieczeństwa długoterminowego stosowania i skuteczności leku Strensiq.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Strensiq?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Strensiq opracowano plan zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Strensiq zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Dodatkowo firma dostarczy materiały edukacyjne pacjentom i ich opiekunom w celu zagwarantowania prawidłowego stosowania produktu Strensiq i zminimalizowania ryzyka popełnienia błędów w leczeniu. Materiały te będą zawierać przewodnik dotyczący samodzielnego wstrzykiwania dla pacjentów, jak również przewodnik dotyczący wstrzykiwania dla rodziców lub opiekunów dzieci z tą chorobą.

Firma przeprowadzi również badanie w celu dalszej oceny odpowiedzi dorosłych pacjentów na dawkę leku Strensiq podawaną dzieciom. Firma będzie również kontynuowała trwające obecnie badania w celu dalszej analizy korzyści wynikających ze stosowania produktu Strensiq u dzieci w wieku od 13 do

18 lat.

Więcej informacji znajduje się w streszczeniu planu zarządzania ryzykiem.

Inne informacje dotyczące produktu Strensiq:

Pełne sprawozdanie EPAR i streszczenie planu zarządzania ryzykiem dotyczące produktu Strensiq znajdują się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Strensiq należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Strensiq znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Komentarze

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Pomoc
  • Get it on Google Play
  • O nas
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    lista leków na receptę