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Cerdelga (eliglustat) - A16AX10

Updated on site: 05-Oct-2017

Nome do medicamentoCerdelga
Código ATCA16AX10
Substânciaeliglustat
FabricanteGenzyme Europe BV

Cerdelga

eliglustato

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) relativo ao Cerdelga. O seu objetivo é explicar o modo como a Agência avaliou o medicamento a fim de recomendar a sua autorização na UE, bem como as suas condições de utilização. Não tem por finalidade fornecer conselhos práticos sobre a utilização do Cerdelga.

Para obter informações práticas sobre a utilização do Cerdelga, os doentes devem ler o Folheto Informativo ou contactar o seu médico ou farmacêutico.

O que é o Cerdelga e para que é utilizado?

O Cerdelga é um medicamento utilizado no tratamento de longo prazo de doentes adultos com doença de Gaucher do tipo 1. A doença de Gaucher é uma doença hereditária rara, caracterizada pela deficiência de uma enzima chamada glicocerebrosidase (também conhecida como ácido beta-glicosidase). Esta enzima decompõe uma gordura designada glicosilceramida (ou glicocerebrosídeo) e, sem ela, a gordura acumula-se no organismo, geralmente no fígado, no baço e nos ossos. Isto causa os sintomas da doença: anemia (baixo número de glóbulos vermelhos), cansaço, hematomas de surgimento fácil e uma tendência para hemorragias, aumento do volume do baço e do fígado e dor e fraturas nos ossos.

O Cerdelga é utilizado em doentes que sofrem de doença de Gaucher do tipo 1, o tipo que afeta normalmente o fígado, o baço e os ossos. O Cerdelga é utilizado em doentes cujo organismo decompõe este medicamento à velocidade normal (os «metabolizadores intermédios» ou «extensivos») ou a uma velocidade lenta («metabolizadores fracos»).

Dado o número de doentes afetados pela doença de Gaucher ser reduzido, a doença é considerada rara, pelo que o Cerdelga foi designado medicamento órfão (medicamento utilizado em doenças raras) em 4 de dezembro de 2007.

O Cerdelga contém a substância ativa eliglustato.

Como se utiliza o Cerdelga?

O Cerdelga encontra-se disponível na forma de cápsulas (84 mg) a tomar por via oral. Só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento deve ser iniciado e supervisionado por um médico que tenha experiência no tratamento da doença de Gaucher. Antes do início do tratamento com o Cerdelga, deve ser efetuado um teste para se saber a rapidez com que o medicamento é decomposto no organismo dos doentes (para determinar se são metabolizadores fracos, intermédios ou extensivos). Este medicamento não deve ser administrado a doentes cujo organismo decompõe este medicamento a uma velocidade muito rápida (os «metabilizadores ultrarrápidos») ou a doentes cuja capacidade de decomposição do medicamento é desconhecida ou nos quais não foi efetuado qualquer teste.

A dose recomendada do Cerdelga é de uma cápsula duas vezes por dia em doentes cujo organismo decompõe o medicamento à velocidade normal (metabilizadores intermédios ou extensivos). No caso dos doentes cujo organismo decompõe o medicamento de forma lenta (metabolizadores fracos), a dose recomendada é de uma cápsula uma vez por dia. Para mais informações, consulte o Folheto Informativo.

Como funciona o Cerdelga?

O modo de funcionamento da substância ativa do Cerdelga, o eliglustato, consiste em bloquear a ação de uma enzima envolvida na produção da gordura glicosilceramida. Considerando que a acumulação desta gordura em órgãos como o baço, o fígado e os ossos é responsável pelos sintomas da doença de Gaucher do tipo 1, reduzir a produção de glicosilceramidacontribui para evitar a acumulação, ajudando assim os órgãos afetados a funcionarem melhor.

Quais os benefícios demonstrados pelo Cerdelga durante os estudos?

Dois estudos principais demonstraram que o Cerdelga é eficaz no tratamento da doença de Gaucher.

O primeiro estudo incluiu 40 doentes com doença de Gaucher do tipo 1 sem tratamento prévio e analisou essencialmente a redução do tamanho do baço dos doentes. Os doentes que receberam o eliglustato apresentaram uma redução média de 28% no tamanho do baço, em comparação com um aumento de 2% nos doentes que receberam um placebo (tratamento simulado) após 9 meses de tratamento. Os doentes que receberam o Cerdelga apresentaram também uma melhoria de outros sinais da doença, tais como a redução do tamanho do fígado e o aumento dos níveis de hemoglobina (a proteína presente nos glóbulos vermelhos que transporta oxigénio pelo organismo).

O Cerdelga demonstrou eficácia igualmente num outro estudo que incluiu 160 doentes com doença de Gaucher do tipo 1 anteriormente tratados com uma terapêutica destinada a substituir a enzima em falta e cujos sintomas da doença estavam sob controlo. Alguns dos doentes foram tratados com o Cerdelga, ao passo que outros foram tratados com a terapêutica de substituição enzimática. Este estudo constatou que, após um tratamento de um ano, a doença se manteve estável em 85% dos doentes tratados com o Cerdelga em comparação com 94% dos doentes que continuaram com a terapêutica de substituição enzimática.

Quais são os riscos associados ao Cerdelga?

O efeito secundário mais frequente associado ao Cerdelga (que pode afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) é a diarreia, em cerca de 6 num total de 100 doentes. Os efeitos secundários são, na sua maioria, ligeiros e transitórios. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao Cerdelga, consulte o Folheto Informativo.

É contraindicada a utilização do Cerdelga em associação com determinados medicamentos que podem interferir com a capacidade do organismo para decompor o medicamento, o que pode afetar os níveis do Cerdelga no sangue. Para a lista completa de restrições de utilização, consulte o Folheto Informativo.

Por que foi aprovado o Cerdelga?

O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência concluiu que os benefícios do Cerdelga são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE. Foi demonstrado que o Cerdelga é eficaz na melhoria dos sintomas da doença na maioria dos doentes com doença de Gaucher do tipo 1 sem tratamento prévio e na manutenção de uma doença estável na maioria dos doentes anteriormente tratados com substituição enzimática. Contudo, uma minoria de doentes (cerca de 15%) que mudou da substituição enzimática para o Cerdelga não apresentou uma resposta ideal após um tratamento de um ano. Nestes doentes, devem ser consideradas outras opções de tratamento. Nos s doentes que mudam da substituição enzimática para o Cerdelga deve ser regularmente monitorizada a progressão da doença.

Em termos de segurança, os efeitos secundários foram essencialmente ligeiros e transitórios, tendo o CHMP, no entanto, recomendado investigação adicional sobre a segurança do medicamento a longo prazo.

Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz do Cerdelga?

Foi desenvolvido um plano de gestão dos riscos para garantir a utilização segura do Cerdelga. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo do Cerdelga, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes.

Além disso, a empresa responsável pela comercialização do Cerdelga fornecerá aos médicos e aos doentes materiais educacionais para garantir que apenas os doentes com doença de Gaucher do tipo 1 são tratados com o Cerdelga e que o Cerdelga não é utilizado em associação com outros medicamentos que podem alterar significativamente os seus níveis no sangue. Todos os doentes aos quais for prescrito Cerdelga receberão um cartão de alerta do doente. A empresa irá também manter um registo dos doentes tratados com o Cerdelga para analisar a segurança a longo prazo do medicamento.

Podem ser encontradas informações adicionais no resumo do plano de gestão dos riscos.

Outras informações sobre o Cerdelga

Em 19 de janeiro de 2015, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado, válida para toda a União Europeia, para o medicamento Cerdelga.

O EPAR completo e o resumo do plano de gestão dos riscos relativos ao Cerdelga podem ser consultados no sítio Internet da Agência em: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Para mais informações sobre o tratamento com o Cerdelga, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.

O resumo do parecer emitido pelo Comité dos Medicamentos Órfãos para o Cerdelga pode ser consultado no sítio Internet da Agência em: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Este resumo foi atualizado pela última vez em 01-2015.

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