Portuguese
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Updated on site: 10-Oct-2017

Nome do medicamentoStrensiq
Código ATCA16AB
Substânciaasfotase alfa
FabricanteAlexion Europe SAS

Strensiq

asfotase alfa

Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) relativo ao Strensiq. O seu objetivo é explicar o modo como a Agência avaliou o medicamento a fim de recomendar a sua autorização na UE, bem como as suas condições de utilização. Não tem por finalidade fornecer conselhos práticos sobre a utilização do Strensiq.

Para obter informações práticas sobre a utilização do Strensiq, os doentes devem ler o Folheto Informativo ou contactar o seu médico ou farmacêutico.

O que é o Strensiq e para que é utilizado?

Strensiq é um medicamento utilizado no tratamento de longa duração de doentes com hipofosfatasia de início na infância. A hipofosfatasia é uma doença óssea hereditária rara que pode causar a perda precoce dos dentes, malformações ósseas, fraturas ósseas frequentes e dificuldades respiratórias.

O Strensiq contém a substância ativa asfotase alfa. Dado o número de doentes afetados por hipofosfatasia ser reduzido, a doença é considerada rara, pelo que o Strensiq foi designado medicamento órfão (medicamento utilizado em doenças raras) em 3 de dezembro de 2008.

Como se utiliza o Strensiq?

O Strensiq só pode ser obtido mediante receita médica, e o tratamento deve ser iniciado por um médico com experiência no tratamento de doentes com doenças metabólicas ou relacionadas com os ossos.

O medicamento encontra-se disponível sob a forma de solução injetável em frascos de dosagens e volumes diferentes. É administrado por injeção sob a pele seis vezes por semana (numa dose de 1 mg por quilograma de peso corporal) ou três vezes por semana (numa dose de 2 mg/kg). Uma vez que a quantidade administrada depende do peso corporal do doente, o médico irá necessitar de ajustar a

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

dose à medida que o peso do doente se for alterando, particularmente em crianças em crescimento. Para mais informações, consulte o Folheto Informativo.

Como funciona o Strensiq?

A hipofosfatasia é causada por defeitos no gene responsável pela produção de «fosfatase alcalina não específica de tecidos» (ALP), uma enzima que desempenha um papel fundamental no desenvolvimento e manutenção de ossos saudáveis e no controlo dos níveis de cálcio e fosfato no organismo. Os doentes com hipofosfatasia não têm suficiente ALP com função normal, o que provoca ossos fracos. A asfotase alfa, a substância ativa do Strensiq, é uma cópia modificada da enzima ALP humana, e funciona como um substituto da enzima defeituosa, aumentando assim os níveis de ALP com função normal.

Quais os benefícios demonstrados pelo Strensiq durante os estudos?

O Strensiq foi estudado num estudo principal que incluiu 13 crianças com idades compreendidas entre os 6 e os 12 anos. Os doentes receberam 2 mg/kg ou 3 mg/kg de Strensiq, três vezes por semana, durante 24 semanas. O principal parâmetro para indicar a eficácia do medicamento foi a melhoria nas articulações dos pulsos e joelhos dos doentes observada nas radiografias, antes e após o tratamento com Strensiq. As radiografias de crianças que receberam Strensiq também foram comparadas com radiografias semelhantes disponíveis de 16 crianças que não tinham recebido Strensiq («controlos históricos»). O estudo também analisou outros parâmetros de eficácia, como o ganho em altura. Este estudo demonstrou que as crianças que receberam Strensiq apresentaram uma melhoria na estrutura das articulações, como demonstrado pelas radiografias, e a maioria aparentou um ganho de altura. Nos controlos históricos, a maioria das crianças não apresentou melhorias semelhantes nas articulações ou ganho de altura durante um período de tempo comparável.

A eficácia do Strensiq foi igualmente suportada em geral por vários pequenos estudos adicionais. Alguns estudos também analisaram a dose de 1 mg/kg de Strensiq administrada seis vezes por semana.

Quais são os riscos associados ao Strensiq?

Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Strensiq (que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) são dores de cabeça, eritema (vermelhidão da pele), dores nos braços e pernas, febre, irritabilidade, reações no local da injeção (tais como dor, erupção cutânea e comichão) e contusão (nódoa negra). Para a lista completa dos efeitos secundários e restrições de utilização comunicados relativamente ao Strensiq, consulte o Folheto Informativo.

Por que foi aprovado o Strensiq?

O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência concluiu que os benefícios do Strensiq são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE. O Comité constatou que a hipofosfatasia é uma doença grave e potencialmente fatal, para a qual não existe nenhum tratamento autorizado. Embora o estudo principal fosse pequeno e não comparasse diretamente o Strensiq com outro tratamento ou com doentes não tratados, o CHMP considerou que a melhoria observada nos ossos e o aparente crescimento eram relevantes. Considerando que a hipofosfatasia é uma doença extremamente rara, os dados nesta população continuarão provavelmente a ser limitados. Em termos de segurança, as reações no local da injeção e os outros efeitos secundários foram considerados controláveis com as recomendações existentes.

O Strensiq foi autorizado em circunstâncias excecionais. Isto significa que não foi possível obter informação completa sobre o Strensiq devido à raridade da doença. A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) procederá, anualmente, à análise de novas informações disponíveis e, se necessário, à atualização do presente resumo.

Que informação ainda se aguarda sobre o Strensiq?

Dado que o Strensiq foi aprovado em circunstâncias excecionais, a empresa que comercializa o Strensiq irá criar um registo de doentes com hipofosfatasia para recolher informações sobre a doença e sobre a eficácia e segurança a longo prazo do Strensiq.

Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz do Strensiq?

Foi desenvolvido um plano de gestão dos riscos para garantir a utilização segura do Strensiq. Com base neste plano, foram incluídas informações de segurança no Resumo das Características do Medicamento e no Folheto Informativo do Strensiq, incluindo as precauções apropriadas a observar pelos profissionais de saúde e pelos doentes.

Além disso, a empresa fornecerá aos doentes e aos prestadores de cuidados material educacional para garantir que o Strensiq é utilizado corretamente e para minimizar o risco de erros de medicação. Este material incluirá um guia de autoadministração para os doentes, assim como um guia de administração para os pais ou prestadores de cuidados de crianças com a doença.

A empresa irá também realizar um estudo para explorar como os doentes adultos respondem à dose de Strensiq administrada às crianças. Continuará igualmente estudos em curso para uma análise adicional dos benefícios do Strensiq em crianças com idades compreendidas entre os 13 e os 18 anos.

Podem ser encontradas informações adicionais no resumo do plano de gestão dos riscos.

Outras informações sobre o Strensiq

O EPAR completo e o resumo do plano de gestão dos riscos relativos ao Strensiq podem ser consultados no sítio Internet da Agência em: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Para mais informações sobre o tratamento com o Strensiq, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.

O resumo do parecer emitido pelo Comité dos Medicamentos Órfãos para o Strensiq pode ser consultado no sítio Internet da Agência em: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Comentários

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Ajuda
  • Get it on Google Play
  • Acerca
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    Medicamentos para prescrição listados