Romanian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Cerdelga (eliglustat) - A16AX10

Updated on site: 05-Oct-2017

Denumirea medicamentuluiCerdelga
Cod ATCA16AX10
Substanţăeliglustat
ProducătorGenzyme Europe BV

Cerdelga

eliglustat

Prezentul document este un rezumat al Raportului public european de evaluare (EPAR) pentru Cerdelga. Documentul explică modul în care agenția a evaluat medicamentul, pentru a recomanda autorizarea în Uniunea Europeană (UE) și condițiile de utilizare. Scopul documentului nu este să ofere recomandări practice referitoare la utilizarea Cerdelga.

Pentru informații practice privind utilizarea Cerdelga, pacienții trebuie să citească prospectul sau să se adreseze medicului sau farmacistului.

Ce este Cerdelga și pentru ce se utilizează?

Cerdelga este un medicament utilizat pentru tratamentul de lungă durată al pacienților adulți cu boala Gaucher de tip 1. Boala Gaucher este o tulburare ereditară rară, caracterizată printr-un deficit al unei enzime numite glucocerebrozidază (cunoscută și sub numele de beta-glucozidază acidă). În mod normal, această enzimă descompune o lipidă numită glucozilceramidă (sau glucocerebrozidă), iar în lipsa acestei enzime, lipida se acumulează în organism, de obicei în ficat, splină și oase. Această acumulare produce simptomele bolii: anemie (număr scăzut de globule roșii), oboseală, apariția cu ușurință a vânătăilor și o tendință de sângerare, splină și ficat mărite și dureri și fracturi ale oaselor.

Cerdelga se utilizează la pacienții cu boala Gaucher de tip 1, care este tipul ce afectează de obicei ficatul, splina și oasele. Cerdelga se utilizează la pacienții al căror organism metabolizează acest medicament cu o viteză normală (cunoscuți ca „metabolizatori intermediari” sau „metabolizatori rapizi”) sau cu viteză mică (cunoscuți ca „metabolizatori lenți”).

Din cauza numărului mic de pacienți cu boala Gaucher, boala este considerată „rară”, iar Cerdelga a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit în boli rare) la 4 decembrie 2007.

Cerdelga conține substanța activă eliglustat.

Cum se utilizează Cerdelga?

Cerdelga este disponibil sub formă de capsule (84 mg) cu administrare orală. Cerdelga poate fi obținut numai pe bază de rețetă și tratamentul trebuie inițiat și supravegheat de un medic cu experiență în tratamentul bolii Gaucher. Înainte de inițierea tratamentului cu Cerdelga, trebuie efectuat un test pentru a determina cât de rapid este metabolizat medicamentul în organismul pacienților (adică pentru a determina dacă sunt metabolizatori lenți, intermediari sau rapizi). Medicamentul nu trebuie administrat pacienților al căror organism metabolizează acest medicament cu o viteză foarte mare (cunoscuți ca „metabolizatori ultrarapizi”) sau celor a căror capacitate de metabolizare nu este cunoscută sau cărora nu li s-a efectuat niciun test.

Doza recomandată de Cerdelga, la pacienții care metabolizează medicamentul cu o viteză normală

(metabolizatori intermediari sau metabolizatori rapizi), este de 1 capsulă luată de două ori pe zi.

Pentru pacienții al căror organism metabolizează lent medicamentul (metabolizatori lenți), doza recomandată este de 1 capsulă o dată pe zi. Pentru informații suplimentare, consultați prospectul.

Cum acționează Cerdelga?

Substanța activă din Cerdelga, eliglustatul, acționează prin blocarea acțiunii unei enzime implicate în producerea lipidei glucozilceramidă. Deoarece acumularea acestei lipide în organe cum sunt splina, ficatul și oasele este responsabilă pentru boala Gaucher de tip 1, reducerea producerii acestei lipide ajută la prevenirea acumulării sale și, astfel, ajută organele afectate să funcționeze mai bine.

Ce beneficii a prezentat Cerdelga pe parcursul studiilor?

Cerdelga s-a dovedit a fi eficace în tratarea bolii Gaucher în două studii principale.

Primul studiu a implicat 40 de pacienți netratați anterior pentru boala Gaucher de tip 1 și a urmărit, în principal, reducerea dimensiunilor splinei pacienților. După 9 luni de tratament, pacienții cărora li s-a administrat eliglustat au prezentat o reducere medie a dimensiunii splinei de 28 %, în comparație cu o creștere de 2 % la cei cărora li s-a administrat placebo (un preparat inactiv). De asemenea, pacienții care au primit Cerdelga au prezentat o ameliorare a altor semne ale bolii, cum ar fi reducerea dimensiunii ficatului și creșterea nivelurilor de hemoglobină (proteina care se găsește în globulele roșii care transportă oxigenul în organism).

Cerdelga s-a dovedit a fi eficace și într-un alt studiu, care a implicat 160 de pacienți cu boala Gaucher de tip 1, care au fost tratați anterior cu o terapie de substituție a enzimei lipsă și ale căror simptome ale bolii erau ținute sub control. Unii dintre pacienți au fost tratați cu Cerdelga, în timp ce alții au fost tratați cu terapia de substituție enzimatică. Acest studiu a determinat că, după tratamentul cu durata de un an, boala a rămas stabilă la 85 % dintre pacienții tratați cu Cerdelga, în comparație cu 94 % dintre pacienții care au continuat terapia de substituție enzimatică.

Care sunt riscurile asociate cu Cerdelga?

Cel mai frecvent efect secundar asociat cu Cerdelga (care poate afecta mai mult de 1 persoană din 10) este diareea, la aproximativ 6 pacienți din 100. Majoritatea efectelor secundare sunt ușoare și tranzitorii. Pentru lista completă a efectelor secundare raportate asociate cu Cerdelga, consultați prospectul.

Cerdelga nu trebuie luat împreună cu anumite medicamente care pot interfera cu capacitatea organismului de a metaboliza medicamentul, ceea ce poate afecta nivelurile de Cerdelga în sânge.

Pentru lista completă a restricțiilor, consultați prospectul.

De ce a fost aprobat Cerdelga?

Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agenției a hotărât că beneficiile Cerdelga sunt mai mari decât riscurile asociate și a recomandat aprobarea utilizării sale în UE. Cerdelga s-a dovedit a fi eficace în ameliorarea simptomelor bolii la majoritatea pacienților netratați anterior pentru boala Gaucher de tip 1 și în menținerea stabilității bolii la majoritatea pacienților tratați anterior cu terapia de substituție enzimatică. Cu toate acestea, un număr mic de pacienți (aproximativ 15 %) care au schimbat tratamentul de la terapia de substituție enzimatică la Cerdelga nu au răspuns optim după tratamentul cu durata de un an. Pentru acești pacienți trebuie avute în vedere alte opțiuni de tratament. Toți pacienții care schimbă tratamentul de la terapia de substituție enzimatică trebuie monitorizați în mod regulat pentru progresia bolii.

În ceea ce privește siguranța, efectele secundare au fost în general ușoare și tranzitorii, însă CHMP a recomandat ca siguranța pe termen lung a medicamentului să fie investigată suplimentar.

Ce măsuri se iau pentru utilizarea sigură și eficace a Cerdelga?

A fost elaborat un plan de management al riscurilor pentru ca Cerdelga să fie utilizat în cel mai sigur mod posibil. Pe baza acestui plan, în Rezumatul caracteristicilor produsului și în prospectul pentru Cerdelga, au fost incluse informații referitoare la siguranță, printre care și măsurile corespunzătoare de precauție care trebuie respectate de personalul medical și de pacienți.

În plus, compania care comercializează Cerdelga va furniza medicilor și pacienților materiale educaționale pentru a se asigura că numai pacienții cu boală Gaucher de tip 1 sunt tratați cu Cerdelga și că medicamentul nu este utilizat împreună cu alte medicamente care pot modifica semnificativ nivelurile sangvine ale acestuia. Tuturor pacienților cărora li se prescrie Cerdelga li se va furniza un card de atenționare pentru pacient. De asemenea, compania va ține evidența pacienților tratați cu

Cerdelga pentru a urmări siguranța pe termen lung a medicamentului.

Informații suplimentare sunt disponibile în rezumatul planului de management al riscurilor.

Alte informații despre Cerdelga

Comisia Europeană a acordat o autorizație de introducere pe piață pentru Cerdelga, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 19 ianuarie 2015.

EPAR-ul complet și rezumatul planului de management al riscurilor pentru Cerdelga sunt disponibile pe site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Pentru mai multe informații referitoare la tratamentul cu Cerdelga, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau adresați-vă medicului sau farmacistului.

Rezumatul avizului emis de Comitetul pentru medicamente orfane cu privire la Cerdelga este disponibil pe site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Prezentul rezumat a fost actualizat ultima dată în 01-2015.

Comentarii

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Ajutor
  • Get it on Google Play
  • Despre
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    medicamente prescrise enumerate