Romanian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kuvan (sapropterin dihydrochloride) - A16AX07

Updated on site: 08-Oct-2017

Denumirea medicamentuluiKuvan
Cod ATCA16AX07
Substanţăsapropterin dihydrochloride
ProducătorBioMarin International Limited

KUVAN

diclorhidrat de sapropterină

Prezentul document este un rezumat al Raportului public european de evaluare (EPAR) pentru Kuvan.

Documentul explică modul în care Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a evaluat medicamentul, pentru a emite avizul în favoarea acordării autorizației de introducere pe piață și recomandările privind condițiile de utilizare pentru Kuvan.

Ce este Kuvan?

Kuvan este un medicament care conține substanța activă diclorhidrat de sapropterină. Este disponibil sub formă de comprimate solubile (100 mg).

Pentru ce se utilizează Kuvan?

Kuvan se utilizează pentru a trata nivelurile mari de fenilalană în sânge la adulți și copii care suferă de bolile genetice fenilcetonurie (FCU) sau deficit de tetrahidrobiopterină (BH4).

Pacienții cu aceste tulburări nu pot prelucra aminoacidul fenilalanină din proteinele alimentare și, prin urmare, aminoacizii se acumulează în sânge la niveluri anormal de mari cauzând probleme ale sistemului nervos.

Din cauza numărului mic de pacienți cu afecțiuni care duc la niveluri ridicate de fenilalanină, acestea sunt considerate rare, iar Kuvan a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit în boli rare la 8 June 2004.

Medicamentul se poate obține numai pe bază de rețetă.

Cum se utilizează Kuvan?

Tratamentul cu Kuvan trebuie inițiat și supravegheat de un medic cu experiență în tratarea FCU și a deficitului de BH4. Este important ca pacienții să continue un regim sărac în fenilalanine și proteine când iau Kuvan, iar absorbția de fenilalanină și proteine trebuie urmărită și ajustată pentru ca

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

nivelurile de fenilalanină din sânge și echilibrul nutrițional să fie sub control. Kuvan este destinat administrării pe termen lung.

Doza de Kuvan depinde de greutatea pacientului. Kuvan se ia în timpul mesei la aceeași oră în fiecare zi, preferabil dimineața. Comprimatele se dizolvă într-un pahar cu apă înainte ca pacientul să bea soluția. Pentru unii pacienți cu deficit de BH4, poate fi necesară divizarea dozei în două sau trei doze pe parcursul zilei, pentru efectul optim.

Răspunsul satisfăcător este definit ca o reducere a nivelului de fenilalanină în sânge cu cel puțin 30% sau până la un nivel stabilit de medic. Dacă s-a obținut acest lucru după o lună, se consideră că pacientul a răspuns la tratament și poate continua tratamentul cu Kuvan.

Cum acționează Kuvan?

Nivelul crescut de fenilalanină în sânge se datorează unei dificultăți de conversie a fenilalaninei în tirozină sub influența unei enzime numite „fenilalanină hidroxilază”. Pacienții cu FCU au versiuni nefuncționale ale enzimei, iar pacienții cu deficit de BH4 au valori scăzute ale BH4, un „cofactor” de care are nevoie această enzimă pentru a funcționa corect.

Substanța activă din Kuvan, diclorhidratul de sapropterină, este o versiune sintetică a BH4. În FCU, aceasta funcționează prin îmbunătățirea activității enzimei disfuncționale, iar în deficitul de BH4, prin substituirea cofactorului lipsă. Prin aceasta, se restabilește potențialul enzimei de a converti fenilalanina în tirozină, reducând nivelul de fenilalanină în sânge.

Cum a fost studiat Kuvan?

În tratamentul FCU, un studiu principal a comparat reducerile fenilalaninei din sânge la 88 de pacienți tratați cu Kuvan sau cu placebo (un tratament inactiv). Alte două studii, efectuate pe 101 pacienți, au investigat eficacitatea Kuvan în ceea ce privește posibilitatea pacienților de a consuma alimente care conțin fenilalanină, dar menținând feninalanina din sânge la un nivel țintă (toleranța la fenilalanină).

Pentru tratamentul deficitului de BH4, care este o afecțiune foarte rară, compania a prezentat rezultatele a trei studii din literatura publicată, în care unii pacienți au fost tratați cu sapropterină timp de 15,5 luni în medie.

Studiile cu Kuvan au cuprins adulți și copii de toate vârstele.

Ce beneficii a prezentat Kuvan pe parcursul studiilor?

Kuvan a fost mai eficace decât placebo în reducerea nivelurilor de fenilalanină din sânge la pacienții cu

FCU, ducând la o reducere de 236 micromoli per litru după 6 săptămâni față de o creștere de 3 micromoli per litru cu placebo.

În plus, Kuvan a permis pacienților cu FCU care nu aveau restricții alimentare să-și mărească absorbția zilnică de fenilalanină cu 17,5 mg per kg de greutate corporală după 10 săptămâni față de 3,3 mg/kg cu placebo. Când Kuvan plus restricție alimentară a fost comparat cu restricția alimentară singură, absorbția zilnică medie de fenilalanină care a fost tolerată după 26 de săptămâni a fost de 81 mg/kg în grupul Kuvan și de 50 mg/kg în grupul care avea doar restricții alimentare.

În studiile cu pacienți cu deficit de BH4, pacienții au arătat o ameliorare a nivelului fenilalaninei în sânge și a altor indicatori de boală atunci când se aflau sub tratament cu diclorhidrat de sapropterină.

Care sunt riscurile asociate cu Kuvan?

Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Kuvan (observate la mai mult de 1 pacient din 10) sunt durerile de cap și rinoreea (secreții nazale abundente). Pentru lista completă a efectelor secundare raportate asociate cu Kuvan, consultați prospectul.

De ce a fost aprobat Kuvan?

CHMP a hotărât că beneficiile Kuvan sunt mai mari decât riscurile asociate și a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață pentru acest produs.

Ce măsuri se iau pentru utilizarea sigură și eficace a Kuvan?

A fost elaborat un plan de management al riscurilor pentru ca Kuvan să fie utilizat în cel mai sigur mod posibil. Pe baza acestui plan, în Rezumatul caracteristicilor produsului și în prospectul pentru Kuvan, au fost incluse informații referitoare la siguranță, printre care și măsurile corespunzătoare de precauție care trebuie respectate de personalul medical și de pacienți.

Alte informații despre Kuvan

Comisia Europeană a acordat o autorizație de introducere pe piață pentru Kuvan, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 2 decembrie 2008.

Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane pentru Kuvan este disponibil pe site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

EPAR-ul complet pentru Kuvan este disponibil pe site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports Pentru mai multe informații referitoare la tratamentul cu Kuvan, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau adresați-vă medicului sau farmacistului.

Prezentul rezumat a fost actualizat ultima dată în 06-2015.

Comentarii

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Ajutor
  • Get it on Google Play
  • Despre
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    medicamente prescrise enumerate