Romanian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Naglazyme (galsulfase) - A16AB

Updated on site: 08-Oct-2017

Denumirea medicamentuluiNaglazyme
Cod ATCA16AB
Substanţăgalsulfase
ProducătorBioMarin Europe Ltd.

Naglazyme

galsulfază

Prezentul document este un rezumat al Raportului european public de evaluare (EPAR) pentru Naglazyme. Documentul explică modul în care Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a

evaluat medicamentul, pentru a emite avizul în favoarea acordării autorizaţiei de introducere pe piaţă şi recomandările privind condiţiile de utilizare pentru Naglazyme.

Ce este Naglazyme?

Naglazyme este o soluţie perfuzabilă (picurare în venă) care conţine substanţa activă galsulfază (1 mg/ml).

Pentru ce se utilizează Naglazyme?

Naglazyme se utilizează pentru tratarea pacienţilor cu mucopolizaharidoză tip VI (MPZ VI sau sindromul Maroteaux-Lamy). Boala este cauzată de lipsa unei enzime numite N-acetilgalactozamin 4-sulfatază, care este necesară pentru descompunerea substanţelor din organism cunoscute ca glicozaminoglicani (GAG). Dacă enzima nu este prezentă, GAG nu poate fi descompus şi se acumulează în celule. Acest lucru determină apariţia semnelor bolii, cele mai evidente fiind statura mică, capul mare şi mobilitatea redusă. Boala este de obicei diagnosticată la copiii cu vârsta cuprinsă între unu şi cinci ani.

Deoarece numărul pacienţilor cu boala MPS VI este scăzut, boala este considerată „rară”, iar Naglazyme a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit în boli rar întâlnite) la 14 februarie 2001.

Medicamentul se poate obţine numai pe bază de reţetă.

© European Medicines Agency, 2011. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Cum se utilizează Naglazyme?

Tratamentul cu Naglazyme trebuie supravegheat de un medic cu experienţă în abordarea terapeutică a pacienţilor cu MPS VI sau boli similare. Tratamentul trebuie administrat în locuri unde este disponibil echipamentul de resuscitare pentru cazuri de urgenţe medicale.

Naglazyme se administrează o dată pe săptămână sub formă de perfuzie cu durata de patru ore. Doza recomandată este de 1 mg pe kilogram de greutate corporală. Înainte de fiecare perfuzie, trebuie

administrate pacienţilor antihistaminice pentru a reduce riscul apariţiei unei reacţii alergice. De asemenea, pacienţilor li se poate administra un medicament pentru prevenirea febrei.

Cum ac ionează Naglazyme?

Naglazyme este o terapie de substituţie enzimatică. Terapia de substituţie enzimatică asigură pacienţilor enzima deficitară. Substanţa activă din Naglazyme, galsulfaza, este o copie a enzimei umane N-acetilgalactozamin 4-sulfatază. Naglazyme ajută la descompunerea carbohidraţilor GAG şi

opreşte acumularea lor în celule. Acest lucru poate ameliora simptomele MPS VI, inclusiv mobilitatea pacienţilor.

Galsulfaza este produsă printr-o metodă cunoscută sub numele de „tehnologia ADN-ului recombinant”: este produsă de o celulă care a primit o genă (ADN), care o face capabilă să producă această enzimă.

Cum a fost studiat Naglazyme?

Naglazyme a fost comparat cu placebo (un tratament inactiv) în cadrul unui studiu principal la care au participat 39 de pacienţi cu MPS VI, cu vârste cuprinse între cinci şi 29 de ani. Principala măsură a eficacităţii a fost distanţa care a putut fi parcursă de pacienţi după 24 de săptămâni de tratament.

Ce beneficii a prezentat Naglazyme în timpul studiilor?

Naglazyme a fost mai eficace decât placebo. După 24 de săptămâni de tratament, pacienţii trataţi cu Naglazyme şi-au îmbunătăţit cu 109 metri distanţa pe care o puteau parcurge în 12 minute, comparativ cu pacienţii trataţi cu placebo, care şi-au îmbunătăţit distanţa cu 18 metri.

Care sunt riscurile asociate cu Naglazyme?

În cadrul studiilor, cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Naglazyme (observate la mai mult de 1 din 10 pacienţi) au fost durerile de urechi, dispneea (dificultate respiratorie), durerea abdominală şi durerea generală. De asemenea, pacienţii pot prezenta reacţii la perfuzie (cum ar fi febra, frisoanele, mâncărimea şi urticaria). Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Naglazyme, a se consulta prospectul.

Naglazyme nu se administrează persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la galsulfază sau la oricare alt ingredient al acestui medicament.

De ce a fost aprobat Naglazyme?

CHMP a hotărât că beneficiile Naglazyme sunt mai mari decât riscurile asociate şi a recomandat acordarea autorizaţiei de introducere pe piaţă pentru acest produs.

Comitetul a subliniat că, deşi pacienţii sub vârsta de cinci ani nu au fost incluşi în studiul principal pentru Naglazyme, este important să fie trataţi dacă au o formă severă de MPS VI.

Naglazyme a fost autorizat în „circumstanţe excepţionale”. Aceasta înseamnă că, datorită rarităţii bolii, nu a fost posibilă obţinerea informaţiilor complete privind Naglazyme. În fiecare an, Agenţia Europeană pentru Medicamente va examina orice informaţie nou apărută, iar prezentul rezumat va fi actualizat, după caz.

Ce informaţii se aşteaptă în continuare despre Naglazyme?

Societatea care produce Naglazyme efectuează în prezent studii pentru a analiza siguranţa şi eficacitatea pe termen lung a administrării Naglazyme la femei însărcinate, la cele care alăptează şi la copiii sub cinci ani, pentru a observa dacă pacienţii dezvoltă anticorpi (proteine care sunt produse în organism ca răspuns la Naglazyme, care ar putea afecta răspunsul la tratament) şi pentru a analiza efectele secundare ale medicamentului. De asemenea, societatea efectuează studii pentru a stabili doza optimă care trebuie administrată cu regularitate pacienţilor, pe termen lung.

Alte informa ii despre Naglazyme

Comisia Europeană a acordat BioMarin Europe Limited o autorizaţie de introducere pe piaţă pentru Naglazyme, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 24 ianuarie 2006. Autorizaţia de introducere pe piaţă este valabilă pe perioadă nelimitată.

Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane pentru Naglazyme se poate găsi pe site-ul agenţiei ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

EPAR-ul complet pentru Naglazyme este disponibil pe site-ul agenţiei la ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Pentru mai multe informaţii

referitoare la tratamentul cu Naglazyme, citiţi prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau consultaţi medicul sau farmacistul.

Prezentul rezumat a fost actualizat ultima dată în 12-2010.

Comentarii

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Ajutor
  • Get it on Google Play
  • Despre
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    medicamente prescrise enumerate