Romanian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Updated on site: 10-Oct-2017

Denumirea medicamentuluiStrensiq
Cod ATCA16AB
Substanţăasfotase alfa
ProducătorAlexion Europe SAS

Strensiq

asfotază alfa

Prezentul document este un rezumat al Raportului public european de evaluare (EPAR) pentru

Strensiq. Documentul explică modul în care agenția a evaluat medicamentul, pentru a recomanda autorizarea în Uniunea Europeană (UE) și condițiile de utilizare. Scopul documentului nu este să ofere recomandări practice referitoare la utilizarea Strensiq.

Pentru informații practice privind utilizarea Strensiq, pacienții trebuie să citească prospectul sau să se adreseze medicului sau farmacistului.

Ce este Strensiq și pentru ce se utilizează?

Strensiq este un medicament folosit pentru tratamentul pe termen lung la pacienții cu hipofosfatazie cu debut în copilărie. Hipofosfatazia este o boală genetică rară a oaselor, care poate duce la pierderea prematură a dinților, oase malformate, fracturi osoase frecvente și dificultăți de respirație.

Strensiq conține substanța activă asfotază alfa. Din cauza numărului mic de pacienți cu hipofosfatază, boala este considerată „rară”, iar Strensiq a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit

în boli rare) la 3 decembrie 2008.

Cum se utilizează Strensiq?

Strensiq se poate obține numai pe bază de rețetă, iar tratamentul trebuie inițiat de un medic cu experiență în tratarea tulburărilor metabolice sau osoase.

Medicamentul este disponibil sub formă de soluție injectabilă, în flacoane de diferite concentrații și volume. Se administrează sub formă de injecție sub piele fie de șase ori pe săptămână (într-o doză de 1 mg pe kilogram greutate corporală), fie de trei ori pe săptămână (într-o doză de 2 mg/kg). Deoarece cantitatea administrată depinde de greutatea corporală a fiecărui individ, medicul va trebui să ajusteze

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

doza pe măsură ce greutatea corporală a pacientului se modifică, mai ales la copiii în creștere. Pentru mai multe informații, consultați prospectul.

Cum acționează Strensiq?

Hipofosfatazia este cauzată de defecte ale genei responsabile de producerea „fosfatazei alcaline nespecifice țesutului” (ALP), o enzimă care joacă un rol esențial în formarea oaselor și menținerea sănătății acestora, precum și în gestionarea calciului și fosforului din organism. Pacienții care suferă de hipofosfatazie nu au suficiente enzime ALP care funcționează normal, ceea ce duce la slăbirea oaselor. Asfotaza alfa, substanța activă din Strensiq, este o copie modificată a enzimei umane ALP și servește ca înlocuitor al enzimei defecte, mărind astfel nivelurile de ALP funcționale.

Ce beneficii a prezentat Strensiq pe parcursul studiilor?

Strensiq a fost analizat într-un studiu principal care a cuprins 13 copii cu vârste cuprinse între 6 și 12 ani. Pacienților li s-a administrat Strensiq în doză de 2 mg/kg sau 3 mg/kg de trei ori pe săptămână, timp de 24 de săptămâni. Indicatorul principal al eficacității medicamentului a fost îmbunătățirea la radiografie a aspectului încheieturilor mâinilor și genunchilor pacienților înainte și după tratamentul cu Strensiq. Radiografiile copiilor cărora li s-a administrat Strensiq au fost, de asemenea, comparate cu radiografii similare disponibile de la 16 copii cărora nu li s-a administrat Strensiq („controale anterioare”). Studiul a analizat și alți indicatori ai eficacității, cum ar fi creșterea în înălțime. Studiul a demonstrat că la copiii cărora li s-a administrat Strensiq s-a constatat o îmbunătățire la nivelul structurii articulațiilor, așa cum rezultă din radiografii, și majoritatea au părut să crească în înălțime. La controalele anterioare, majoritatea copiilor nu au prezentat îmbunătățiri similare ale încheieturilor mâinilor și genunchilor și nu au crescut în înălțime într-o perioadă comparabilă de timp.

Eficacitatea Strensiq a fost, de asemenea, susținută în general de mai multe studii mici suplimentare. Unele studii au analizat și doza de Strensiq de 1 mg/kg administrată de șase ori pe săptămână.

Care sunt riscurile asociate cu Strensiq?

Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Strensiq (care pot afecta mai mult de 1 persoană din 10) sunt dureri de cap, eritem (înroșirea pielii), dureri la nivelul brațelor și picioarelor, febră, iritabilitate, reacții la locul injectării (precum durere, erupție pe piele și mâncărime) și contuzii (vânătăi). Pentru lista completă a efectelor secundare și a restricțiilor asociate cu Strensiq, consultați prospectul.

De ce a fost aprobat Strensiq?

Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agenției a hotărât că beneficiile Strensiq sunt mai mari decât riscurile asociate și a recomandat aprobarea utilizării sale în UE. Comitetul a constatat că hipofosfatazia este o boală gravă care pune viața în pericol, pentru care nu există niciun tratament autorizat. Deși studiul principal a fost mic și nu a comparat direct Strensiq cu alt tratament sau cu pacienți netratați, CHMP a considerat că îmbunătățirea observată la nivelul oaselor și creșterea aparentă au fost relevante. Având în vedere că hipofosfatazia este o boală extrem de rară, informațiile cu privire la această populație vor rămâne probabil limitate. În ceea ce privește siguranța, s-a considerat că reacțiile la locul injectării și alte efecte secundare sunt gestionabile cu recomandările existente.

Strensiq a fost autorizat în „circumstanțe excepționale”. Aceasta înseamnă că, din cauza rarității bolii, până în prezent nu s-au putut obține informații complete despre Strensiq. În fiecare an, Agenția

Europeană pentru Medicamente va analiza orice informație nou apărută, iar prezentul rezumat va fi actualizat, după caz.

Ce informații se așteaptă în continuare despre Strensiq?

Având în vedere că Strensiq a fost aprobat în circumstanțe excepționale, compania care comercializează Strensiq va crea un registru al pacienților cu hipofosfatazie pentru a colecta informații cu privire la boală și la siguranța și eficacitatea pe termen lung ale Strensiq.

Ce măsuri se iau pentru utilizarea sigură și eficace a Strensiq?

A fost elaborat un plan de management al riscurilor pentru ca Strensiq să fie utilizat în cel mai sigur mod posibil. Pe baza acestui plan, în Rezumatul caracteristicilor produsului și în prospectul pentru Strensiq, au fost incluse informații referitoare la siguranță, printre care și măsurile corespunzătoare de precauție care trebuie respectate de personalul medical și de pacienți.

În plus, compania va oferi pacienților și îngrijitorilor materiale educaționale pentru a se asigura că Strensiq se folosește corect și pentru a reduce riscul erorilor de medicație. Acest material va cuprinde un ghid de autoinjectare pentru pacienți, precum și un ghid de injectare pentru părinții sau îngrijitorii copiilor care suferă de această boală.

Compania va efectua, de asemenea, un studiu pentru a explora modul în care răspund pacienții adulți la doza de Strensiq administrată copiilor. Compania va continua și studiile aflate în curs pentru a analiza în continuare beneficiile Strensiq la copiii cu vârsta între 13 și 18 ani.

Informații suplimentare sunt disponibile în rezumatul planului de management al riscurilor.

Alte informații despre Strensiq

EPAR-ul complet și rezumatul planului de management al riscurilor pentru Strensiq sunt disponibile pe site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.

Pentru mai multe informații referitoare la tratamentul cu Strensiq, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau adresați-vă medicului sau farmacistului.

Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane pentru Strensiq este disponibil pe site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Comentarii

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Ajutor
  • Get it on Google Play
  • Despre
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    medicamente prescrise enumerate