Romanian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Vimizim (recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase...) - A16AB12

Updated on site: 10-Oct-2017

Denumirea medicamentuluiVimizim
Cod ATCA16AB12
Substanţărecombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase (rhgalns)
ProducătorBioMarin Europe Ltd

Vimizim

alfa elosulfază

Prezentul document este un rezumat al Raportului public european de evaluare (EPAR) pentru Vimizim.

Documentul explică modul în care agenţia a evaluat medicamentul, pentru a recomanda autorizarea în Uniunea Europeană (UE) şi condiţiile de utilizare. Scopul documentului nu este să ofere recomandări practice referitoare la utilizarea Vimizim.

Pentru informaţii practice privind utilizarea Vimizim, pacienţii trebuie să citească prospectul sau să se adreseze medicului sau farmacistului.

Ce este Vimizim şi pentru ce se utilizează?

Vimizim este un medicament care conţine substanţa activă alfa elosulfază. Acesta se utilizează pentru tratamentul pacienţilor cu mucopolizaharidoză de tip IVA (MPS IVA, o boală cunoscută, de asemenea, sub numele de sindromul Morquio A). Această boală este cauzată de absenţa unei enzime numite N-acetilgalactozamină-6-sulfatază, care este necesară în descompunerea substanţelor din organism numite glicozaminoglicani (GAG). Dacă enzima nu este prezentă sau dacă aceasta este prezentă numai în cantităţi foarte mici, GAG nu pot fi descompuşi şi se acumulează la nivelul oaselor şi al organelor. Aceasta determină apariţia simptomelor bolii, cele mai vizibile fiind oase de dimensiuni reduse, dificultăţi de mers şi de respiraţie, opacifierea cristalinului şi pierderea auzului.

Din cauza numărului mic de pacienţi cu MPS IVA, boala este considerată „rară”, iar Vimizim a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit în boli rare) la 24 iulie 2009.

Cum se utilizează Vimizim?

Tratamentul cu Vimizim trebuie să fie supravegheat de un medic cu experienţă în gestionarea sindromului MPS IVA sau a bolilor similare. Medicamentul se poate obţine numai pe bază de reţetă şi trebuie administrat de personalul medical care a fost instruit în mod corespunzător.

Vimizim este disponibil sub formă de concentrat din care se obţine o soluţie perfuzabilă (pentru picurare în venă). Doza recomandată este de 2 mg per kilogram de greutate corporală, administrată o

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

dată pe săptămână. Durata perfuziei trebuie să fie de aproximativ 4 ore. Înainte de a primi Vimizim, pacientului trebuie să i se administreze un medicament pentru prevenirea unei reacţii alergice la Vimizim. De asemenea, pacienţii pot primi un medicament pentru prevenirea febrei.

Cum acţionează Vimizim?

Vimizim este un medicament utilizat în tratamentul de substituţie enzimatică. Tratamentul de substituţie enzimatică furnizează pacienţilor enzima care este absentă în organismul acestora. Substanţa activă din Vimizim, alfa elosulfaza, este o copie a enzimei umane N-acetilgalactozamină- 6-sulfatază. Enzima de substituţie ajută la descompunerea GAG şi opreşte acumularea acestora în celule, ameliorând astfel simptomele sindromului MPS IVA.

Alfa elosulfaza este produsă printr-o metodă cunoscută sub numele de „tehnologia ADN-ului recombinant”: este produsă de celule care primesc o genă (ADN) care le face capabile să producă enzima.

Ce beneficii a prezentat Vimizim pe parcursul studiilor?

Vimizim a fost investigat într-un studiu principal care a cuprins 176 de pacienţi cu MPS IVA, în care

Vimizim a fost comparat cu placebo (un preparat inactiv). Principalul indicator al eficacităţii a fost modificarea distanţei pe care pacienţii au putut să o parcurgă în mers în şase minute după 6 luni de tratament.

Înainte de iniţierea tratamentului, pacienţii puteau parcurge în mers o distanţă medie de puţin peste 200 de metri în şase minute. După 6 luni, pacienţii trataţi cu doza recomandată de Vimizim au putut să parcurgă în mers, în medie, cu 37 de metri în plus în şase minute, în comparaţie cu o creştere de

14 metri la pacienţii care au primit placebo. De asemenea, rezultatele studiului au sugerat că medicamentul a putut ameliora capacitatea pacienţilor de a respira şi de a urca scările, iar la copii, capacitatea de creştere.

Care sunt riscurile asociate cu Vimizim?

Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Vimizim (care pot afecta mai mult de o 1 persoană din 10) sunt reacţiile legate de perfuzie, incluzând dureri de cap, greaţă, vărsături, febră, frisoane şi dureri abdominale (dureri de stomac). În general, acestea sunt uşoare sau moderate şi apar mai frecvent în primele 12 săptămâni de tratament. Reacţiile grave, însă mai puţin frecvente, legate de perfuzie includ anafilaxia (reacţie alergică gravă). Pentru lista completă a efectelor secundare raportate asociate cu Vimizim, consultaţi prospectul.

Vimizim este contraindicat la pacienţii care au manifestat reacţii alergice care pun viaţa în pericol la alfa elosulfază sau la oricare dintre celelalte ingrediente ale Vimizim.

De ce a fost aprobat Vimizim?

Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agenţiei a hotărât că beneficiile Vimizim sunt mai mari decât riscurile asociate şi a recomandat aprobarea utilizării sale în UE. CHMP a concluzionat că, în urma tratamentului de 6 luni, s-a demonstrat că Vimizim este eficace în ameliorarea capacităţii pacienţilor de a parcurge o distanţă mai mare în şase minute, iar aceasta a fost însoţită de alte efecte benefice, inclusiv o capacitate îmbunătăţită de efectuare a activităţilor zilnice. De asemenea, Comitetul a considerat că profilul de siguranţă al Vimizim pare să fie gestionabil şi că efectele secundare grave sunt mai puţin frecvente, însă vor fi colectate date de siguranţă suplimentare pe termen lung.

Ce măsuri se iau pentru utilizarea sigură şi eficace a Vimizim?

A fost elaborat un plan de management al riscurilor pentru ca Vimizim să fie utilizat în cel mai sigur mod posibil. Pe baza acestui plan, în Rezumatul caracteristicilor produsului şi în prospectul pentru Vimizim, au fost incluse informaţii referitoare la siguranţă, printre care şi măsurile corespunzătoare de precauţie care trebuie respectate de personalul medical şi de pacienţi.

În plus, compania care produce Vimizim trebuie să se asigure că întregul personal medical de la care se aşteaptă să prescrie sau să administreze medicamentul va primi materialul educaţional cuprinzând informaţii cu privire la modul în care trebuie utilizat medicamentul şi la riscul de apariţie a reacţiilor alergice grave. De asemenea, compania va institui un registru pentru a evalua beneficiile şi riscurile asociate cu Vimizim, pe termen lung.

Informaţii suplimentare sunt disponibile în rezumatul planului de management al riscurilor.

Alte informaţii despre Vimizim

Comisia Europeană a acordat o autorizaţie de introducere pe piaţă pentru Vimizim, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 28 aprilie 2014.

EPAR-ul complet şi rezumatul planului de management al riscurilor pentru Vimizim sunt disponibile pe site-ul agenţiei: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.

Pentru mai multe informaţii referitoare la tratamentul cu Vimizim, citiţi prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau adresaţi-vă medicului sau farmacistului.

Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane pentru Vimizim este disponibil pe site-ul agenţiei: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Prezentul rezumat a fost actualizat ultima dată în 04-2014.

Comentarii

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Ajutor
  • Get it on Google Play
  • Despre
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    medicamente prescrise enumerate