Slovak
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Kalydeco (ivacaftor) - R07AX02

Updated on site: 08-Oct-2017

Názov liekuKalydeco
Kód ATC klasifikácieR07AX02
Látkaivacaftor
VýrobcaVertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd

Kalydeco

ivakaftor

Tento dokument je súhrn Európskej verejnej hodnotiacej správy (EPAR) o lieku Kalydeco. Vysvetľuje, akým spôsobom Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) vyhodnotil liek a dospel k stanovisku v prospech vydania povolenia na uvedenie na trh, ako aj k odporúčaniam, ako používať liek Kalydeco.

Čo je liek Kalydeco?

Kalydeco je liek, ktorý obsahuje účinnú látku ivakaftor. Je dostupný vo forme tabliet (150 mg) a granulátu vo vrecku (50 mg a 75 mg).

Na čo sa liek Kalydeco používa?

Liek Kalydeco sa používa na liečbu cystickej fibrózy u pacientov vo veku 2 rokov a starších, ktorí majú jednu z deviatich mutácií génu pre proteín nazývaný transmembránový regulátor vodivosti pri cystickej fibróze (CFTR). Mutácie sú: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N a S549R (známe aj ako mutácie vrátkovania).

Liek Kalydeco sa používa aj na liečbu pacientov s cystickou fibrózou starších ako 18 rokov, ktorí majú mutáciu R117H génu CFTR.

Cystická fibróza je dedičné ochorenie, ktoré postihuje predovšetkým bunky vylučujúce hlien v pľúcach a bunky vylučujúce tráviace šťavy zo žliaz v čreve a podžalúdkovej žľaze. Pri cystickej fibróze sú tieto sekréty husté a spôsobujú nepriechodnosť. Hromadenie hustého lepkavého sekrétu v pľúcach spôsobuje zápal a dlhodobú infekciu. Zablokovanie vývodov pankreasu a pečene, ako aj tvorba abnormálnych tráviacich štiav spomaľuje trávenie potravy v črevách a zhoršuje rast.

Keďže je počet pacientov s cystickou fibrózou nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé, a preto bol liek Kalydeco 8. júla 2008 označený za liek na ojedinelé ochorenia.

Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis.

Ako sa liek Kalydeco užíva?

Liek Kalydeco majú predpisovať len lekári so skúsenosťami s liečbou cystickej fibrózy a má sa predpisovať len pacientom, u ktorých sa potvrdilo, že majú jednu z desiatich uvedených mutácií.

Deti staršie ako 2 roky s telesnou hmotnosťou menšou ako 25 kg majú užívať granulát. Zmieša sa s 5 ml mäkkého jedla alebo tekutiny, aby sa vytvorila suspenzia, ktorá sa užíva ústami. Odporúčaná dávka pre deti s telesnou hmotnosťou od 14 do 25 kg je 75 mg dvakrát denne. Odporúčaná dávka pre deti s telesnou hmotnosťou do 14 kg je 50 mg dvakrát denne.

Tablety sa používajú u detí od 6 rokov s telesnou hmotnosťou nad 25 kg. Odporúčaná dávka je jedna 150 mg tableta dvakrát denne.

Tablety a granulát sa majú užívať v 12-hodinových intervaloch spolu s jedlom s obsahom tuku, napríklad s jedlom pripraveným s použitím masla alebo oleja alebo s jedlom obsahujúcim vajcia, syr, orechy, plnotučné mlieko alebo mäso. Počas liečby liekom Kalydeco sa treba vyhýbať jedlám obsahujúcim grapefruit alebo plod pomarančovníka horkého, pretože môžu ovplyvniť spôsob vstrebávania a odbúravania lieku v tele.

Pred začatím liečby liekom Kalydeco a počas nej sa majú pravidelne vykonávať krvné testy na kontrolu funkcie pečene. U pacientov so závažným zhoršením funkcie pečene sa má liečba liekom Kalydeco začať len vtedy, ak prínosy prevyšujú riziká. Títo pacienti majú začať užívať nižšie dávky, ktoré sa majú podávať každý druhý deň. Režim dávkovania lieku Kalydeco môže byť potrebné upraviť u pacientov užívajúcich určité typy liekov.

Viac informácií sa nachádza v súhrne charakteristických vlastností lieku (súčasť správy EPAR).

Akým spôsobom liek Kalydeco účinkuje?

Cystickú fibrózu spôsobujú mutácie génu CFTR. Mutácia spôsobuje problémy s proteínovými kanálmi, ktoré sa podieľajú na tvorbe sekrétov ako sú hlien a tráviacie šťavy. Kanály slúžia na transport iónov (nabitých atómov a molekúl) do buniek vylučujúcich hlien a z nich. Ak sú kanály poškodené, hlien a tráviace šťavy môžu abnormálne zhustnúť.

Účinná látka lieku Kalydeco, ivakaftor, zvyšuje u pacientov s mutáciami (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, or S549R) aktivitu poškodených kanálov. Tým sa normalizuje transport iónov kanálmi, takže sekréty sú menej husté a dochádza k zmierneniu symptómov ochorenia.

Ako bol liek Kalydeco skúmaný?

Liek Kalydeco sa porovnával s placebom v dvoch hlavných štúdiách, na ktorých sa zúčastnilo 219 pacientov s cystickou fibrózou s mutáciou G551D. Jedna zo štúdií zahŕňala pacientov starších ako 12 rokov, druhá pacientov vo veku od 6 do 12 rokov.

V tretej štúdii sa skúmala účinnosť lieku Kalydeco u pacientov s cystickou fibrózou vzniknutou

z dôvodu viacerých mutácií iných ako G551D. Na štúdiách sa zúčastnilo 39 pacientov vo veku od 6 rokov a porovnával sa v nich liek Kalydeco s placebom.

V štvrtej štúdii sa skúmala účinnosť lieku Kalydeco u pacientov s cystickou fibrózou, ktorí mali mutáciu R117H. Do tejto štúdie bolo zahrnutých 69 pacientov vo veku od 6 rokov.

Hlavné meradlo účinnosti v týchto štúdiách sa zakladalo na zlepšení percentuálnej hodnoty vydýchnutého expiračného objemu za jednu sekundu (FEV1), upraveného podľa veku, výšky a pohlavia pacienta. FEV1 je maximálny objem vzduchu, ktorý človek dokáže vydýchnuť za jednu sekundu a je ukazovateľom funkcie pľúc.

V piatej štúdii sa skúmala bezpečnosť lieku Kalydeco vo forme granulátu u 34 pacientov vo veku 2 až 5 rokov veku, ktorí mali cystickú fibrózu spôsobenú mutáciami G551D alebo S549N. Štúdia sa zameriavala na telesnú hmotnosť a množstvo chloridu v pote, ktoré sú u pacientov s cystickou fibrózou nižšie.

Aký prínos preukázal liek Kalydeco v týchto štúdiách?

Preukázalo sa, že liek Kalydeco je účinný pri zlepšovaní funkcie pľúc u pacientov s cystickou fibrózou, ktorý mali mutáciu G551D. Po 24 týždňoch liečby bolo u pacientov vo veku 12 rokov a starších, ktorí užívali liek Kalydeco, priemerné zlepšenie percentuálneho predpokladaného

parametra FEV1 o 10,6 percentuálnych bodov viac ako u pacientov, ktorí užívali placebo. Podobné výsledky boli pozorované u pacientov vo veku 6 až 11 rokov, u ktorých liečba liekom Kalydeco viedla k zlepšeniu o 12,5 percentuálnych bodov viac ako v prípade placeba.

Liek Kalydeco bol takisto účinný u pacientov s inými mutáciami ako G551D. V tretej štúdii po 8 týždňoch liečby sa u pacientov, ktorí užívali liek Kalydeco, zaznamenalo priemerné zlepšenie o 10,7 percentuálnych bodov viac ako u pacientov, ktorí užívali placebo. Vo štvrtej štúdii u pacientov

s mutáciou R117H nebol u detí starších ako 6 rokov pozorovaný žiaden rozdiel medzi placebom a liekom Kalydeco. Pri analýze samotnej podskupiny pacientov starších ako 18 rokov bolo

pozorované priemerné zlepšenie o približne 5,0 percentuálnych bodov u pacientov, ktorí užívali liek Kalydeco v porovnaní s pacientmi, ktorí užívali placebo.

V štúdii u detí vo veku od 2 do 5 rokov mal granulát lieku Kalydeco pozitívny účinok na telesnú hmotnosť a množstvo chloridu v pote.

Aké riziká sa spájajú s používaním lieku Kalydeco?

Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Kalydeco pozorované u pacientov starších ako 6 rokov sú bolesti hlavy (23,9 %), bolesti hrdla (22,0 %), infekcie horných dýchacích ciest (nádcha, 22,0 %), upchatie nosa (20,2%), bolesť brucha (15,6 %), nazofaryngitída (zápal nosa a hrdla, 14,7 %), hnačka (12,8 %), závraty (9,2 %), vyrážka (12,8 %), baktérie v spúte (12,8 %) a zvýšenie niektorých pečeňových enzýmov (12,8 %).

U detí vo veku od 2 do 5 rokov sú najčastejšie vedľajšie účinky upchatie nosa (26,5 %), infekcie horných dýchacích ciest (23,5 %), zvýšenie pečeňových enzýmov (14,7 %), vyrážka (11,8 %) a baktérie v spúte (11,8 %).

Zoznam všetkých vedľajších účinkov a obmedzení pri užívaní lieku Kalydeco sa nachádza v písomnej informácii pre používateľa.

Prečo bol liek Kalydeco povolený?

Preukázalo sa, že liek Kalydeco zlepšuje funkciu pľúc u pacientov starších ako 6 rokov, ktorí mali jednu z deviatich mutácii vrátkovania CFTR, a u pacientov starších ako 18 rokov, ktorí mali mutáciu R117H. Ďalšie údaje tiež podporujú účinnosť lieku Kalydeco u detí vo veku od 2 do 5 rokov

s mutáciami G551D alebo S549N. Rovnako sa preukázalo, že tento liek má prijateľný bezpečnostný profil. Výbor CHMP rozhodol, že prínosy lieku Kalydeco sú väčšie ako riziká spojené s jeho užívaním a odporučil udeliť povolenie na uvedenie na trh. Výbor CHMP však tiež konštatoval, že sú k dispozícii obmedzené údaje o dlhodobých účinkoch lieku a že spoločnosť má poskytnúť ďalšie údaje.

Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Kalydeco?

Na zaistenie čo najbezpečnejšieho používania lieku Kalydeco bol vypracovaný plán riadenia rizík. Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre používateľa zahrnuté informácie o bezpečnosti lieku Kalydeco vrátane príslušných opatrení, ktoré majú zdravotnícki pracovníci a pacienti dodržiavať.

Okrem toho spoločnosť uskutočňuje päťročnú pozorovaciu štúdiu na posúdenie dlhodobých účinkov lieku, ako aj šesťročnú pozorovaciu štúdiu na posúdenie dlhodobých účinkov včasnej liečby u detí, ktoré boli na začiatku štúdie vo veku od 2 do 5 rokov

Ďalšie informácie o lieku Kalydeco

Dňa 23. júla 2012 Európska komisia vydala povolenie na uvedenie lieku Kalydeco na trh platné v celej Európskej únii.

Úplné znenie správy EPAR o lieku Kalydeco sa nachádza na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Kalydeco, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľa (súčasť správy EPAR), alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. lekárnika.

Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia k lieku Kalydeco sa nachádza na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 11-2015

Príspevky

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Pomoc
  • Get it on Google Play
  • O nás
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    zoznam liekov na lekársky predpis