Slovak
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Updated on site: 10-Oct-2017

Názov liekuStrensiq
Kód ATC klasifikácieA16AB
Látkaasfotase alfa
VýrobcaAlexion Europe SAS

Strensiq

asfotáza alfa

Tento dokument je súhrn Európskej verejnej hodnotiacej správy (EPAR) o lieku Strensiq. Vysvetľuje, akým spôsobom agentúra vyhodnotila liek s cieľom odporučiť jeho povolenie na uvedenie na trh v EÚ a podmienky jeho používania. Účelom tohto dokumentu nie je poskytnúť praktické rady o tom, ako používať liek Strensiq.

Ak pacienti potrebujú praktické informácie o používaní lieku Strensiq, nájdu ich v písomnej informácii pre používateľa alebo sa môžu obrátiť na svojho ošetrujúceho lekára, resp. lekárnika.

Čo je liek Strensiq a na čo sa používa?

Strensiq je liek používaný na dlhodobé liečenie pacientov s hypofosfatáziou, ktorá sa začala v detstve. Hypofosfatázia je zriedkavé dedičné ochorenie kostí, ktoré môže viesť k predčasnému vypadávaniu zubov, znetvoreniu kostí, častým zlomeninám kostí a problémom s dýchaním.

Obsahuje účinnú látku asfotázu alfa. Keďže je počet pacientov s hypofosfatáziou nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé, a preto bol liek Strensiq 3. decembra 2008 označený za liek na ojedinelé ochorenia.

Ako sa liek Strensiq užíva?

Liek Strensiq je viazaný na lekársky predpis a liečbu má začať lekár, ktorý má skúsenosti s liečbou metabolických ochorení alebo ochorení kostí.

Liek sa dodáva ako injekčný roztok v liekovkách s rôznou koncentráciou a objemom. Podáva sa injekčne pod kožu buď šesťkrát za týždeň (v dávke 1 mg na kilogram telesnej hmotnosti), alebo trikrát za týždeň (v dávke 2 mg/kg). Podávané množstvo závisí od telesnej hmotnosti jednotlivca, lekár preto musí upravovať dávku podľa zmeny hmotnosti pacienta, hlavne v prípade rastúcich detí,. Viac informácií sa nachádza v písomnej informácii pre používateľa.

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Akým spôsobom liek Strensiq účinkuje?

Hypofosfatázia je spôsobená poruchou génu zodpovedného za produkciu tzv. tkanivovo nešpecifickej alkalickej fosfatázy (ALP), enzýmu, ktorý hrá kľúčovú úlohu pri vytváraní a udržiavaní zdravých kostí a regulácii vápnika a fosforečnanov v kostiach. Pacienti trpiaci hypofosfatáziou nemajú normálne fungujúci enzým ALP, čo spôsobuje, že ich kosti sú slabé. Asfotáza alfa, účinná látka v lieku Strensiq, je modifikovanou kópiou ľudského enzýmu ALP a slúži ako náhrada poškodeného enzýmu, čím zvyšuje hladinu funkčného enzýmu ALP.

Aké prínosy lieku Strensiq boli preukázané v štúdiách?

Liek Strensiq sa skúmal v jednej hlavnej štúdii, do ktorej bolo zapojených 13 detí vo veku od 6 do 12 rokov. Pacientom sa podávali 2 mg/kg alebo 3 mg/kg lieku Strensiq trikrát za týždeň počas

24 týždňov. Hlavným meradlom účinnosti lieku bolo zlepšenie vzhľadu röntgenových snímok kĺbov zápästia a kolena pacientov pred a po liečbe liekom Strensiq. Röntgenové snímky detí užívajúcich liek sa porovnávali aj s podobnými röntgenovými snímkami 16 detí, ktoré neužívali liek Strensiq (historická kontrolná skupina). V štúdii sa sledovali aj ďalšie meradlá účinnosti, ako je nárast výšky. V tejto štúdii sa zistilo, že v prípade detí užívajúcich liek Strensiq sa zlepšila štruktúra kĺbov, ako sa ukázalo na röntgenových snímkach, a zdalo sa, že väčšina z nich vyrástla. V historickej kontrolnej skupine sa podobné zlepšenie štruktúry kĺbov alebo rast počas porovnateľného časového obdobia nepozoroval.

Účinnosť lieku Strensiq všeobecne podporilo aj niekoľko ďalších menších štúdií. V niektorých štúdiách sa sledovala aj dávka 1 mg/kg lieku Strensiq podávaná šesťkrát za týždeň.

Aké riziká sa spájajú s používaním lieku Strensiq?

Najčastejšími vedľajšími účinkami lieku Strensiq (ktoré môžu postihnúť viac ako 1 osobu z 10) sú bolesti hlavy, erytém (začervenanie pokožky), bolesť v ramenách a nohách, horúčka, dráždivosť, reakcie v mieste vpichu injekcie (ako je bolesť, vyrážka a svrbenie) a kontúzia (tvorba modrín).

Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Strensiq a zoznam všetkých obmedzení sa nachádza v písomnej informácii pre používateľa.

Prečo bol liek Strensiq povolený?

Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) agentúry rozhodol, že prínosy lieku Strensiq sú väčšie ako riziká spojené s jeho používaním, a odporučil udeliť povolenie na jeho používanie v EÚ. Výbor uviedol, že hypofosfatázia je závažné ochorenie ohrozujúce život, na ktoré nie je schválená žiadna liečba. Aj keď hlavná štúdia bola malá a liek Strensiq sa v nej neporovnával priamo s inou liečbou ani s neliečenými pacientmi, výbor CHMP usúdil, že zlepšenia zistené v kostiach a zrejmý rast boli významné. Vzhľadom na to, že hypofosfatázia je mimoriadne zriedkavé ochorenie, je pravdepodobné, že údaje pre túto skupinu budú aj naďalej obmedzené. Čo sa týka bezpečnosti, reakcie v mieste vpichu injekcie a ďalšie vedľajšie účinky sa s uvedenými odporúčaniami považovali za zvládnuteľné.

Liek Strensiq bol povolený za mimoriadnych okolností. To znamená, že kvôli zriedkavosti tohto ochorenia nebolo možné získať všetky informácie o lieku Strensiq. Európska agentúra pre lieky každý rok prehodnocuje všetky nové dostupné informácie a podľa potreby aktualizuje tento súhrn.

Aké informácie o lieku Strensiq dosiaľ neboli predložené?

Keďže liek Strensiq bol povolený za mimoriadnych okolností, spoločnosť, ktorá liek Strensiq uvádza na trh, preto založí register pacientov trpiacich na hypofosfatáziu s cieľom zhromažďovať informácie

o ochorení a dlhodobej bezpečnosti a účinnosti lieku Strensiq.

Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné užívanie lieku Strensiq?

Na zaistenie čo najbezpečnejšieho používania lieku Strensiq bol vypracovaný plán riadenia rizík.

Na základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie

pre používateľa zahrnuté informácie o bezpečnosti lieku Strensiq vrátane príslušných opatrení, ktoré majú zdravotnícki pracovníci a pacienti dodržiavať.

Spoločnosť okrem toho poskytne pacientom a opatrovateľom vzdelávacie materiály, aby sa zaručilo, že liek Strensiq sa bude používať správne, a minimalizovalo sa riziko chybného podávania lieku. Tento materiál bude obsahovať návod pre pacientov na samostatné podanie injekcie, ako aj návod pre rodičov a opatrovateľov na podanie injekcie deťom s ochorením.

Spoločnosť vykoná aj štúdiu, v ktorej sa preskúma, ako reagujú dospelí pacienti na dávku lieku

Strensiq podávanú deťom. Bude sa tiež pokračovať v prebiehajúcich štúdiách, aby sa analyzovali prínosy lieku Strensiq pre deti vo veku 13 až 18 rokov.

Viac informácií sa nachádza v súhrne plánu riadenia rizík.

Ďalšie informácie o lieku Strensiq

Úplné znenie správy EPAR o lieku Strensiq a súhrn plánu riadenia rizík sa nachádzajú na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Strensiq, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľa (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. lekárnika.

Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia k lieku Strensiq sa nachádza na webovej stránke agentúry EMA: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Príspevky

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Pomoc
  • Get it on Google Play
  • O nás
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    zoznam liekov na lekársky predpis