Slovenian
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Updated on site: 10-Oct-2017

Ime zdravilaStrensiq
ATC kodaA16AB
Substancaasfotase alfa
ProizvajalecAlexion Europe SAS

Strensiq

asfotaza alfa

To je povzetek evropskega javnega poročila o oceni zdravila (EPAR) za zdravilo Strensiq. Pojasnjuje, kako je agencija ocenila zdravilo, na podlagi česar je priporočila njegovo odobritev v EU in pogoje njegove uporabe. Povzetek ni namenjen zagotavljanju praktičnih nasvetov o njegovi uporabi.

Za praktične informacije o uporabi zdravila Strensiq naj bolniki preberejo navodilo za uporabo ali se posvetujejo z zdravnikom ali farmacevtom.

Kaj je zdravilo Strensiq in za kaj se uporablja?

Strensiq je zdravilo, ki se uporablja za dolgotrajno zdravljenje bolnikov s hipofosfatazijo, ki se je pojavila v otroštvu. Hipofosfatazija je redka dedna bolezen kosti, ki lahko povzroči zgodnjo izgubo zob, nepravilno oblikovane kosti, pogoste zlome kosti in težave z dihanjem.

Zdravilo Strensiq vsebuje zdravilno učinkovino asfotaza alfa. Ker je bolnikov s hipofosfatazijo malo, velja ta bolezen za redko, zato je bilo zdravilo Strensiq 3. decembra 2008 določeno kot „zdravilo sirota“ (zdravilo za zdravljenje redkih bolezni).

Kako se zdravilo Strensiq uporablja?

Zdravilo Strensiq se izdaja le na recept, zdravljenje pa mora uvesti zdravnik z izkušnjami z zdravljenjem presnovnih in kostnih bolezni.

Zdravilo je na voljo v obliki raztopine za injiciranje v vialah z različnimi jakostmi in prostorninami. Daje se z injiciranjem pod kožo šestkrat na teden (v odmerku 1 mg na kilogram telesne mase) ali trikrat na teden (v odmerku 2 mg/kg). Ker je uporabljena količina odvisna od telesne mase posameznika, bo zdravnik moral odmerek prilagajati, ko se bolnikova telesna masa spreminja, predvsem pri rastočih otrocih. Za več informacij glejte navodilo za uporabo.

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Kako zdravilo Strensiq deluje?

Hipofosfatazijo povzročajo okvare gena, odgovornega za tvorbo „za tkivo nespecifične alkalne fosfataze“ (ALP), encima, ki ima ključno vlogo pri ustvarjanju in vzdrževanju zdravih kosti ter uravnavanju kalcija in fosfata v telesu. Bolniki s hipofosfatazijo nimajo dovolj normalno delujoče ALP, kar povzroča šibke kosti. Asfotaza alfa, zdravilna učinkovina v zdravilu Strensiq, je spremenjena kopija humanega encima ALP in deluje kot nadomestek okvarjenega encima, kar poviša ravni delujoče ALP.

Kakšne koristi je zdravilo Strensiq izkazalo v študijah?

Zdravilo Strensiq so proučevali v eni glavni študiji, ki je vključila 13 otrok, starih od 6 do 12 let. Bolniki so prejemali 2 mg/kg ali 3 mg/kg zdravila Strensiq trikrat na teden, kar je trajalo 24 tednov. Glavno merilo učinkovitosti tega zdravila je bilo izboljšanje rentgenskega videza zapestnih in kolenskih sklepov bolnikov pred zdravljenjem z zdravilom Strensiq in po njem. Rentgenske slike otrokov, ki so prejemali zdravilo Strensiq, so primerjali s podobnimi rentgenskimi slikami 16 otrok, ki niso prejeli zdravila

Strensiq („pretekli kontrolni podatki“). V študiji so proučevali tudi druga merila učinkovitosti, kot je telesna rast. Ta študija je pokazala, da se je otrokom, ki so prejemali zdravilo Strensiq, izboljšala struktura sklepov, kar so dokazali z rentgenskimi slikami, večina pa je pridobila tudi na telesni višini. Pretekli kontrolni podatki so pokazali, da večina otrok ni imela podobnih izboljšanj v sklepih ali pridobivanju telesne višine v primerljivem časovnem obdobju.

Učinkovitost zdravila Strensiq je na splošno podprlo več dodatnih majhnih študij. Nekatere od njih so proučevale tudi odmerek 1 mg/kg zdravila Strensiq šestkrat na teden.

Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Strensiq?

Najpogostejši neželeni učinki zdravila Strensiq (ki lahko prizadenejo več kot 1 osebo od 10) so glavobol, eritem (pordela koža), bolečina v rokah in nogah, povišana telesna temperatura, razdražljivost, reakcije na mestu injiciranja (kot so bolečina, izpuščaj ter srbenje) in kontuzija (podplutba). Za celoten seznam neželenih učinkov in omejitev, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Strensiq, glejte navodilo za uporabo.

Zakaj je bilo zdravilo Strensiq odobreno?

Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) pri agenciji je zaključil, da so koristi zdravila Strensiq večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU. Odbor je upošteval, da je hipofosfatazija resna in smrtno nevarna bolezen, za katero ni odobreno nobeno zdravljenje. Čeprav je bila glavna študija majhna in ni neposredno primerjala zdravila Strensiq z drugo obliko zdravljenja ali nezdravljenimi bolniki, je odbor CHMP menil, da je bilo izboljšanje, ki so ga opazili pri kosteh in pridobivanju telesne višine, pomembno. Ker je hipofosfatazija izjemno redka bolezen, bodo podatki pri tej skupini bolnikov verjetno ostali omejeni. Z varnostnega vidika so bili reakcije na mestu injiciranja in drugi neželeni učinki obvladljivi ob upoštevanju obstoječih priporočil.

Zdravilo Strensiq je pridobilo dovoljenje za promet „v izjemnih okoliščinah“. Do tega je prišlo zato, ker zaradi redkosti bolezni ni bilo mogoče pridobiti vseh informacij o njem. Evropska agencija za zdravila bo vsako leto ponovno pregledala vse nove podatke, ki bodo na voljo, in posodobila povzetek glavnih značilnosti zdravila, če bo potrebno.

Katere informacije o zdravilu Strensiq še pričakujemo?

Ker je zdravilo Strensiq pridobilo dovoljenje za promet v izjemnih okoliščinah, bo družba, ki ga trži, vzpostavila register bolnikov s hipofosfatazijo, s pomočjo katerega bo zbirala podatke o bolezni in dolgotrajni varnosti ter učinkovitosti zdravila Strensiq.

Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe zdravila Strensiq?

Za zagotovitev čim varnejše uporabe zdravila Strensiq je bil pripravljen načrt obvladovanja tveganj. V skladu s tem načrtom so bile v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za njegovo uporabo vključene informacije o varnosti, vključno s previdnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki.

Poleg tega bo družba za bolnike in negovalce pripravila izobraževalno gradivo, ki bo zagotavljalo, da se zdravilo Strensiq uporablja pravilno, in zmanjšalo tveganje za napake pri uporabi zdravila. To gradivo bo vključevalo navodila za samoinjiciranje, namenjena bolnikom, in navodila za injiciranje, namenjena staršem in negovalcem otrok s to boleznijo.

Družba bo prav tako izvedla študijo, s katero bo raziskala, kako se odrasli bolniki odzivajo na odmerek zdravila Strensiq, ki se daje otrokom. Nadaljevala bo tudi s študijami, s katerimi bo dodatno analizirala koristi zdravila Strensiq pri otrocih, starih od 13 do 18 let.

Dodatne informacije so na voljo v povzetku načrta obvladovanja tveganj.

Druge informacije o zdravilu Strensiq

Celotno evropsko javno poročilo o oceni zdravila (EPAR) in povzetek načrta obvladovanja tveganj za zdravilo Strensiq sta na voljo na spletni strani agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Strensiq preberite navodilo za uporabo (ki je prav tako del EPAR) ali se posvetujte z zdravnikom ali farmacevtom.

Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote o zdravilu Strensiq je na voljo na spletni strani agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Komentarji

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Pomoč
  • Get it on Google Play
  • O
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    seznam zdravil na recept