Swedish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Strensiq (asfotase alfa) - A16AB

Updated on site: 10-Oct-2017

Namn på medicineringStrensiq
ATC-kodA16AB
Ämneasfotase alfa
TillverkareAlexion Europe SAS

Strensiq

asfotas alfa

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Strensiq. Det förklarar hur EMA bedömt läkemedlet för att rekommendera godkännande i EU och villkoren för att använda det. Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Strensiq ska användas.

Praktisk information om hur Strensiq ska användas finns i bipacksedeln. Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Vad är Strensiq och vad används det för?

Strensiq är ett läkemedel för långtidsbehandling av patienter med hypofosfatasi som startade i barndomen. Hypofosfatasi är en sällsynt ärftlig skelettsjukdom som kan leda till tidig tandförlust, missbildat skelett, ofta förekommande benbrott samt andningssvårigheter.

Strensiq innehåller den aktiva substansen asfotas alfa. Eftersom antalet patienter med hypofosfatasi är litet betraktas sjukdomen som sällsynt och Strensiq klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 3 december 2008.

Hur används Strensiq?

Strensiq är receptbelagt och behandling ska sättas in av läkare med erfarenhet av behandling av metabola sjukdomar eller skelettsjukdomar.

Läkemedlet finns som injektionsvätska, lösning i injektionsflaskor av olika styrkor och volymer. Det ges genom injektion under huden antingen sex gånger i veckan (i en dos på 1 mg per kg kroppsvikt) eller tre gånger i veckan (i en dos på 2 mg/kg). Eftersom den enskilda personens kroppsvikt avgör vilken dos som ges, kommer läkaren att justera dosen efter patientens viktförändringar, särskilt hos växande barn. Mer information finns i bipacksedeln.

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Hur verkar Strensiq?

Hypofosfatasi orsakas av defekter i genen som ansvarar för framställningen av ”vävnadsospecifikt alkaliskt fosfatas” (ALP), ett enzym som har en avgörande roll när det gäller att skapa och bevara ett friskt skelett, och att hantera kalcium och fosfat i kroppen. Patienter med hypofosfatasi har inte tillräckligt med normalt fungerande ALP, vilket leder till ett svagt skelett. Asfotas alfa, den aktiva substansen i Strensiq, är en modifierad kopia av mänskligt ALP-enzym och tjänar som ersättning för det defekta enzymet, och höjer därigenom halterna av fungerande ALP.

Vilken nytta med Strensiq har visats i studierna?

Strensiq har undersökts i en huvudstudie på 13 barn i åldern 6–12 år. Patienterna fick antingen 2 mg/kg eller 3 mg/kg Strensiq tre gånger i veckan under 24 veckor. Huvudmåttet på effekt var förbättringen på patienters röntgenbilder av handleder och knän före och efter behandling med

Strensiq. Röntgenbilder av barn som fick Strensiq jämfördes också med liknande röntgenbilder från 16 barn som inte hade fått Strensiq (”historiska kontroller”). Studien undersökte även andra mått på effekt såsom längdtillväxt. Denna studie visade att barn som fick Strensiq fick en förbättrad ledstruktur som var synlig på röntgenbilder och att de flesta av dem verkade öka i längd. De flesta av barnen i de historiska kontrollerna upplevde ingen liknande förbättring i sina leder eller ökning i längd under en jämförbar tidsperiod.

Strensiqs effekt fick även allmänt stöd av flera kompletterande små studier. Vissa av studierna undersökte även dosen på 1 mg/kg Strensiq sex gånger i veckan.

Vilka är riskerna med Strensiq?

De vanligaste biverkningarna som orsakas av Strensiq (kan uppträda hos fler än 1 av 10 personer) är huvudvärk, erytem (hudrodnad), smärta i armar och ben, feber, irritabilitet, reaktioner vid injektionsstället (såsom smärta, utslag och klåda) samt blåmärken. En fullständig förteckning över biverkningar och restriktioner som rapporterats för Strensiq finns i bipacksedeln.

Varför godkänns Strensiq?

Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann att nyttan med Strensiq är större än riskerna och rekommenderade att Strensiq skulle godkännas för försäljning i EU. Kommittén noterade att hypofosfatasi är en allvarlig och livshotande sjukdom som saknar godkänd behandling. Även om huvudstudien var liten och inte direkt jämförde Strensiq med annan behandling eller med obehandlade patienter ansåg CHMP att den förbättring som sågs i skelettet och den tydliga tillväxten var relevanta. Med tanke på att hypofosfatasi är en extremt sällsynt sjukdom kommer uppgifterna i denna population troligen fortsätta att vara begränsade. Vad gäller säkerheten ansågs reaktioner vid injektionsstället och övriga biverkningar vara hanterbara med befintliga rekommendationer.

Strensiq har godkänts i enlighet med reglerna om ”godkännande i undantagsfall”. Detta beror på att det inte har varit möjligt att få fullständig information om Strensiq eftersom sjukdomen är sällsynt. Europeiska läkemedelsmyndigheten kommer att granska ny information om produkten varje år och uppdatera denna sammanfattning när det behövs.

Vilken information om Strensiq saknas för närvarande?

Eftersom Strensiq har godkänts i enlighet med reglerna om ”godkännande i undantagsfall” ska företaget som marknadsför Strensiq upprätta ett register över patienter med hypofosfatasi för att samla in information om sjukdomen och om den långsiktiga säkerheten och effekten av Strensiq.

Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Strensiq?

En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Strensiq används så säkert som möjligt. I enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för Strensiq. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.

Dessutom ska företaget förse patienter och vårdare med utbildningsmaterial för att säkerställa att Strensiq används korrekt och minimera risken för medicineringsfel. Detta material kommer både att innefatta anvisningar för självinjicering för patienter och anvisningar för självinjicering för föräldrar eller vårdare av barn med sjukdomen.

Företaget ska även utföra en studie för att utforska hur vuxna patienter svarar på den dos med Strensiq som ges till barn. Det kommer även att fortsätta sina pågående studier för att närmare analysera nyttan med Strensiq hos barn i åldern 13–18 år.

I sammanfattningen av riskhanteringsplanen finns mer information.

Mer information om Strensiq

EPAR och sammanfattningen av riskhanteringsplanen finns i sin helhet på EMA:s

webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Mer information om behandling med Strensiq finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Sammanfattningen av ställningstagandet om Strensiq från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Kommentarer

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Hjälp
  • Get it on Google Play
  • Om
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    Listade receptbelagda läkemedel