Swedish
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z

Votubia (everolimus) - L01XE10

Updated on site: 10-Oct-2017

Namn på medicineringVotubia
ATC-kodL01XE10
Ämneeverolimus
TillverkareNovartis Europharm Ltd

Votubia

everolimus

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Votubia. Det förklarar hur EMA bedömt läkemedlet för att rekommendera godkännande i EU och villkoren för att använda det. Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Votubia ska användas.

Vad är Votubia och vad används det för?

Votubia är ett läkemedel som används för att behandla följande godartade tumörer (icke cancertumörer) som orsakas av den genetiska sjukdomen tuberös skleros:

Subependymalt jättecellsastrocytom (SEGA), en godartad hjärntumör. Läkemedlet ges till vuxna och barn vars hjärntumör inte kan opereras bort.

Renalt angiomyolipom, en godartad njurtumör. Läkemedlet ges till vuxna som löper risk att få komplikationer men inte behöver opereras akut.

Läkemedlet ges också som tilläggsbehandling till patienter från två års ålder som drabbas av anfall associerade med tuberös skleros och som inte svarat på andra behandlingar. Votubia används för behandling av partiella anfall (anfall som startar i en del av hjärnan). Dessa kan sprida sig och påverka hela hjärnan (sekundär generalisering).

Votubia innehåller den aktiva substansen everolimus.

Eftersom antalet patienter med tuberös skleros är litet betraktas sjukdomen som sällsynt och Votubia klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 4 augusti 2010.

Hur används Votubia?

Behandling med Votubia ska inledas av läkare med erfarenhet av att behandla patienter med tuberös skleros och av att fastställa koncentrationen i blodet av läkemedlet. Votubia finns som tabletter

(2,5 mg, 5 mg och 10 mg) och som dispergerbara tabletter (2 mg, 3 mg och 5 mg) och tas via munnen en gång dagligen vid samma tid varje dag, konsekvent endera med eller utan mat.

För SEGA, och för användning som tilläggsbehandling för anfall, beror startdosen på kroppsytan (beräknas utifrån patientens längd och vikt) och på patientens ålder, men läkaren kommer att justera dosen utifrån halten läkemedel i patientens blod och hur väl patienten tolererar läkemedlet.

För patienter med renalt angiomyolipom är den rekommenderade dosen 10 mg en gång dagligen. Om patienten får allvarliga biverkningar kan läkaren behöva minska dosen eller avbryta behandlingen tillfälligt.

För patienter med nedsatt leverfunktion kan det bli nödvändigt att minska startdoserna eller avstå från behandlingen, beroende på hur allvarlig nedsättningen är, hur gammal patienten är och för vilket tillstånd patienten behandlas. När Votubia tas tillsammans med andra läkemedel, till exempel som tilläggsbehandling för anfall, kan dosen också komma att avgöras av de andra läkemedlen. Mer information finns i produktresumén (ingår också i EPAR).

Hur verkar Votubia?

Den aktiva substansen i Votubia, everolimus, är ett läkemedel mot tumörer som verkar genom att hämma enzymet mTOR (mammalian target of rapamycin), som är särskilt aktivt i tumörceller hos patienter med SEGA eller renalt angiomyolipom. I kroppen binds everolimus först till proteinet FKBP-12, som finns inne i cellerna och bildar ett så kallat komplex. Detta komplex blockerar sedan mTOR. Eftersom mTOR är inblandat i kontrollen av celldelningen och tillväxten av blodkärl förhindrar Votubia att tumörcellerna delar sig och minskar blodtillförseln till cellerna. mTOR antas också spela en roll i de anfall som drabbar patienter med tuberös skleros, men det är inte helt klarlagt hur Votubia verkar för att förhindra anfallen.

Vilken nytta med Votubia har visats i studierna?

Votubia har visat sig vara effektivt för att behandla patienter med SEGA och renalt angiomyolipom genom att krympa tumörernas volym. Votubia har också visat sig vara effektivt för att minska partiella anfall associerade med tuberös skleros.

Vid SEGA orsakat av tuberös skleros har Votubia undersökts i två huvudstudier. Den första studien omfattade 28 vuxna och barn från tre års ålder. Huvudeffektmåttet baserades på hur mycket patientens huvudsakliga hjärntumör krympte efter sex månaders behandling. Den huvudsakliga hjärntumören krympte med hälften hos omkring 30 procent av patienterna och med omkring en tredjedel hos omkring 70 procent av patienterna. I den andra studien ingick 117 patienter (däribland 20 barn yngre än tre år) och i den jämfördes Votubia med placebo (overksam behandling). Huvudeffektmåttet var andelen patienter som svarade på behandlingen och vars hjärntumör krympte med minst hälften efter sex månaders behandling. Detta skedde hos 35 procent av patienterna (27 av 78 patienter) som behandlades med Votubia, jämfört med ingen av de 39 patienter som fick placebo.

Vid renalt angiomyolipom orsakat av tuberös skleros har Votubia jämförts med placebo i en studie med 118 vuxna. Huvudeffektmåttet var andelen patienter som svarade på behandlingen och vars njurtumör krympte med minst hälften, vilket sågs hos 42 procent av patienterna (33 av 79) som behandlades med Votubia, jämfört med ingen av de 39 patienter som fick placebo.

Nyttan med Votubia som tilläggsbehandling för partiella anfall associerade med tuberös skleros som inte kunnat kontrolleras tillräckligt med andra behandlingar har visats i en huvudstudie. Den omfattade 366 vuxna och minst två år gamla barn. Två olika

doseringsscheman för tilläggsbehandling med Votubia (anpassade för att ge lägre eller högre nivåer av läkemedlet i blodet) jämfördes med placebo. Innan behandlingen fick patienterna i genomsnitt 16–17 anfall per vecka och behandlingssvaret ansågs vara uppnått om anfallen minskade med minst 50 procent. Detta sågs hos 28 procent (33 av 117 patienter) i gruppen för lägre nivåer i blodet och hos 40 procent (52 av 130 patienter) i gruppen för högre nivåer i blodet, jämfört med 15 procent (18 av 119 patienter) av dem som fick placebo. Generellt minskade antalet anfall med 29 respektive 40 procent hos patienterna som behandlades med Votubia, jämfört med 15 procent hos patienterna som fick placebo.

Vilka är riskerna med Votubia?

De vanligaste biverkningarna som orsakas av Votubia (uppträder hos fler än 1 av 10 patienter) är akne, stomatit (inflammation i munslemhinnan), övre luftvägsinfektion (förkylningar), nasofaryngit (inflammation i näsan och halsen), sinusit (bihåleinflammation), hosta, lunginflammation, urinvägsinfektion, förhöjt kolesterol i blodet, oregelbundna menstruationer, amenorré (uteblivna menstruationer), huvudvärk, diarré, kräkningar, hudutslag, trötthet, feber och nedsatt aptit. En fullständig förteckning över biverkningar som rapporterats för Votubia finns i bipacksedeln.

Votubia får inte ges till personer som är överkänsliga (allergiska) mot everolimus, besläktade läkemedel som t.ex. sirolimus och temsirolimus, eller något annat innehållsämne.

Varför godkänns Votubia?

Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann att Votubia har visats minska hjärntumörers storlek hos vuxna och barn med tuberös skleros och att detta förväntas minska tecken och symtom på SEGA såsom anfall, hydrocefalus (ansamling av vätska i hjärnan) och ökat tryck inne i hjärnan. Kirurgi är fortfarande standardbehandlingen för denna sjukdom men Votubia förväntas vara till nytta för patienter vars tumörer inte kan opereras. Votubia har också visat sig minska storleken på njurtumörer hos patienter med renalt angiomyolipom och har visat sig vara fördelaktigt som tilläggsbehandling för att hantera partiella anfall associerade med tuberös skleros när annan behandling inte har varit tillräckligt effektiv. Läkemedlets biverkningar ansågs vara hanterbara och var i allmänhet lindriga eller måttliga. CHMP fann därför att nyttan med Votubia är större än riskerna och rekommenderade att Votubia skulle godkännas för försäljning.

Votubia godkändes ursprungligen enligt reglerna om ”villkorat godkännande”, då det väntades komma ytterligare uppgifter om läkemedlet, särskilt när det gäller dess långsiktiga effekter. Eftersom företaget har lämnat de ytterligare uppgifter som krävdes har godkännandet ändrats från villkorligt till fullständigt godkännande.

Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Votubia?

Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som hälso- och sjukvårdpersonal och patienter ska iaktta för säker och effektiv användning av Votubia har också tagits med i produktresumén och bipacksedeln.

Mer information om Votubia

Den 2 september 2011 beviljade Europeiska kommissionen ett villkorat godkännande för försäljning av Votubia som gäller i hela EU. Den 16 november 2015 ändrades detta godkännande till ett fullständigt godkännande för försäljning.

EPAR för Votubia finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Mer information om behandling med Votubia finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.

Sammanfattningen av ställningstagandet om Votubia från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.

Denna sammanfattning uppdaterades senast 01-2017.

Kommentarer

A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
  • Hjälp
  • Get it on Google Play
  • Om
  • Info on site by:

  • Presented by RXed.eu

  • 27558

    Listade receptbelagda läkemedel